【制药网 行业动态】2026年以来，FDA的审查天平正显著向药物的工业化生产和质量控制一侧倾斜。据悉，至今已有至少6起明确因生产环节被拒的案例。这些案例的共同点是FDA并未质疑药物的安全性和有效性，但认为其生产流程或质量管控尚未达到标准。
近日，瑞典生物制药公司Sobi宣布，其针对成人难治性痛风的在研药物NASP的生物制品许可申请(BLA)收到美国FDA出具的完全回复函(CRL)，这意味着FDA在当前审评周期内未能批准该药物上市。据了解，NASP是一种新型研究药物，旨在降低未控制性痛风患者的血清尿酸水平。
Sobi在公告中指出，FDA在回复函中未提出任何影响获批可能性的临床有效性或安全性顾虑，而是要求公司提供主要与NASP生物成分的制造控制策略相关的额外数据，并解决合同制造设施的缺陷。公司计划尽快申请与FDA召开正式会议，深入讨论反馈意见，并与合同制造组织合作解决缺陷。
6月27日，Lantheus宣布其针对神经内分泌肿瘤的PET诊断显像剂新药LNTH-2501的新药申请收到FDA完全回应函。原因仅为负责该药品生产的第三方设施存在未解决的生产相关问题，未发现数据层面疑虑，也未对LNTH-2501的安全性和有效性提出异议。
LNTH-2501是一种用于定位神经内分泌肿瘤的放射性诊断试剂盒，Lantheus方面表示正联动合作方及FDA推进问题解决。
6月2日，美国制药企业Cingulate公司宣布，FDA已拒绝批准该公司用于治疗注意缺陷多动障碍(ADHD，俗称多动症)的在研新药CTx-1301。该药为每日服用一次的右哌甲酯(dexmethylphenidate)片剂，该成分已被广泛应用于多款已上市的多动症治疗药物中，旨在改善患者的注意力并减少冲动与不安行为。
Cingulate公司表示，美方监管机构在函中要求该公司提供更多关于该药物生产与质量控制方面的补充信息。但该函并未对该药物的安全性或临床有效性提出任何质疑或担忧。
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当然除了生产问题，也有不少企业因临床证据不足或试验设计缺陷而被监管机构驳回申请。例如，Vanda公司的Hetlioz在治疗时差障碍时，FDA认为其研究模型过于理想化，数据无法提供实质性有效证据而拒绝批准。
业内分析认为，2026年FDA的拒批案例为药企提供了警示。药企需在早期规划中就将生产流程的合规性、稳定性和供应链的可控性置于与临床前研究同等重要的位置；同时也需要更审慎选择并严格管理生产合作伙伴。
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