【制药网 行业动态】脑胶质瘤是成人常见的原发性颅内恶性肿瘤，约占所有原发性恶性肿瘤的80%，具有高异质性、高复发性等特点，临床诊疗长期面临挑战。针对这一具有挑战性的领域，国内药企持续深耕创新研发，多款靶向、新型机制药物取得突破性进展，将为脑胶质瘤患者带来全新治疗希望。
如远大医药的LX101或将提供脑胶质瘤治疗新选择。TLX101是一款用于治疗多形性胶质母细胞瘤的RDC药物，可自由通过血脑屏障进入大脑，并靶向胶质母细胞瘤过度表达的L型氨基酸转运蛋白1 (LAT-1)精准辐射癌细胞并促使其凋亡以达到治疗效果，该产品已获FDA孤儿药认定。据悉，今年5月，TLX101在海外开展的用于治疗初诊原发性胶质母细胞瘤(脑癌)的I期临床试验(IPAX-2)已完成全部患者入组，且未观察到剂量限制性毒性(DLT)，包括使用最大给药剂量(两剂5GBq，总给药活性为10GBq)。
TLX101目前还在另一项关键性临床试验(IPAX BrIGHT)中进行评估，以对比单用化疗(洛莫司汀)与TLX101联合化疗在复发性胶质母细胞瘤(末线)患者中的安全性和有效性。IPAX BrIGHT正在澳大利亚和荷兰积极入组患者并给药，该实验同时已在奥地利和比利时获批，即将开始患者入组。这标志着TLX101将成为头个进入胶质母细胞瘤3期研发的放射性药物疗法。
再如，华润三九拥有ONC201在大中华区的独家开发、生产及商业化权益，目前正在国内开展Ⅰ/Ⅱ期临床研究。据悉，ONC201于2025年8月被FDA批准上市，适应症为“1岁及以上成人和儿童复发性 H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤”。
资料显示，ONC201(dordaviprone)是一种具有潜力的口服、具有血脑屏障穿透力的小分子抗肿瘤药物。该药通过两种信号通路发挥抗癌作用：一方面，它能够抑制多巴胺D2受体(DRD2)，阻断该受体介导的RAS信号通路激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关；另一方面，它是线粒体酪蛋白溶解蛋白酶P(ClpP)的激活剂，通过诱导特定线粒体蛋白质的选择性降解，切断癌细胞能量供应，让其凋亡。
2025年7月，施维雅还宣布旗下IDH双靶点抑制剂Vorasidenib在北京作为临床急需进口药品准予先行先试，正式落地北京天竺综合保税区，并可在指定医疗机构用于救治IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。资料显示，Vorasidenib是一种针对IDH1和IDH2突变的抑制剂，专门设计用于穿透大脑屏障。作为IDH双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的头个创新靶向药物，为低级别胶质瘤治疗领域带来了重大突破。在IDH突变胶质瘤中，该药通过降低突变的IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病。
根据《中国恶性肿瘤学科发展报告(2022)》，我国脑胶质瘤年发病率约为6.4/10万人，是成人中枢神经系统中发病率高的原发恶性肿瘤。长期以来，脑胶质瘤因治疗手段匮乏、预后较差，成为肿瘤诊疗的难点领域。未来随着药物的不断创新研发，我国将有更多患者摆脱治疗局限，迎来更长生存期与更高生活质量。
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