【制药网 医药股市】近日，专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司嘉因生物向港交所主板递交上市申请，试图在资本市场为其创新药研发之路注入新动能。公司在招股书中表示，IPO募集所得资金净额将主要用于核心产品EXG001-307的研发；关键产品EXG102-031的研发；关键产品EXG202的研发；其他管线产品的研发；加强技术平台能力；以及用作营运资金、业务拓展及一般企业用途。据悉，公司2021年6月投后估值约40亿人民币，此后未私募融资。
资料显示，嘉因生物是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物开发的生物制药公司，公司核心技术平台包括自主研发的AAVarta(AI辅助AAV衣壳进化发现平台)和SODA(沉默寡核苷酸设计方法)，聚焦于罕见病及常见疾病的创新疗法开发。目前公司拥有11款在研候选产品，涵盖脊髓性肌萎缩症(SMA)、湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、法布里病等适应症。
其中核心产品EXG001-307(SMA 1型)已进入III期临床。资料显示，EXG001-307是一款适用于1型脊髓性肌萎缩症(SMA I型)的新型 AAV 基因治疗药物。据悉，其与诺华公司已上市的 SMA 基因疗法 Zolgensma 的作用机制和用法均相似，是一种新型的治疗1型SMA的基因替代疗法，有望实现一次给药长期有效。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是导致两岁以下婴幼儿死亡的头号遗传性疾病，是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，由 SMN1 基因突变引起，导致脑干和脊髓运动神经元内 SMN 蛋白缺乏。嘉因生物曾表示，在EXG001-307的开发过程中，公司采用了创新设计，旨在降低基因疗法带来的对于患儿心脏及肝脏的副作用，更好的发挥基因治疗的效果，临床前动物研究结果也证实了EXG001-307的创新设计的理念。
此外，公司的EXG102-031(wAMD)和EXG202(眼底新生血管疾病)处于I/II期临床阶段。EXG102-031 眼内注射拟适用于湿性年龄相关性黄斑变性( wAMD)。年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种渐进性眼病，由视网膜中心黄斑受损引起，可导致视力模糊和失明。wAMD是一种严重视力丧失和不可逆转失明的眼科疾病，由异常的血管生长和血液、液体泄漏到黄斑引起，导致瘢痕形成和中心视力的快速丧失。
资料显示，EXG102-031是一种基于rAAV的基因疗法，表达一种治疗性融合蛋白，能够结合/中和所有已知的血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG2)亚型，与现有的需要反复注射的抗体药物不同，只需要一针注射，就可在体内长期表达并有望有效治疗视网膜中异常血管形成和血液渗漏。
不过从业绩上来看，公司目前无商业化产品，收入规模远低于行业平均水平，且尚未形成稳定收入来源。2024年公司净亏损2.20亿元，2025年前九个月净亏损9433万元，亏损规模持续扩大。亏损主要源于研发投入，同期研发开支分别占总运营开支的87.3%和87.3%，反映公司仍处于研发投入期，尚未进入回报阶段。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论