【制药网 企业新闻】近日，赛诺菲宣布其血友病siRNA(小干扰 RNA)创新非因子疗法——赛菲因(芬妥司兰钠注射液)，已正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。
据了解，该药物适用于12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，可防止出血或降低出血发作频率，适用人群包括存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病。业内认为，该疗法通过每年最少6次皮下注的创新机制，在为我国血友病患者带来全新的治疗选择的同时，将有望破解中国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担。
血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病，其特征是血液凝结级联反应受到破坏，导致失控的出血事件。目前，血友病已经进入基因治疗时代，众多新疗法正在陆续涌现。值得一提的是，2025年以来，除了赛诺菲的芬妥司兰钠注射液，还有多款新药已在国内获批。
2025年11月21日，辉瑞宣布只需每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药物友瑞宁 ®(马塔西单抗注射液)已获中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准上市，适用于患有不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%)或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%)且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
2025年7月3日，中国生物制药发布公告，本集团开发的“注射用重组人凝血因子VIIa N01”(商品名：安启新®)已获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5个Bethesda单位(BU)的成人及青少年(12岁以上)先天性血友病患者的出血的治疗。
2025年4月10日，信念医药全资子公司——上海信致医药科技有限公司研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝(BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液)已于正式获批。
此外，近年还有多款新药在临床方面迎来新进展，距上市再进一步。如国药天坛蓉生注射用重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白，在2025 年 8 月已完成 I 期临床试验；华毅乐健 GS1191，II 期临床进行中，已纳入突破性治疗品种……
总的来说，当前中国血友病药物市场已迎来 "百花齐放" 阶段。未来，随着创新药物不断涌现(非因子药物、基因治疗)，医保覆盖日益完善，治疗模式从 "按需治疗" 向 "预防治疗" 升级，众多患者在拥有更多选择的同时，或将有望摆脱终身注射的束缚。
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