【制药网 行业动态】岁末将至，美国食品药品监督管理局(FDA)的审批动态为医疗健康领域注入强劲暖流。12月以来，从改写罕见病治疗格局的干细胞疗法，到革新药物研发流程的人工智能工具，再到为抑郁症患者提供新选择的脑刺激设备，三项突破性产品的集中获批，彰显了医疗科技的创新活力。
12月8日，FDA 宣布批准 Omisirge(omidubicel-onlv)用于 6 岁及以上、找不到合适供者的重型再生障碍性贫血(SAA)患者，作为造血干细胞移植的细胞来源。这也是头款获批用于治疗严重再生障碍性贫血(SAA)的造血干细胞移植(HSCT)疗法。据悉，Omisirge 已于 2023 年头次获批用于成人和儿童(≥12 岁)血液系统恶性肿瘤，此次新增适应症覆盖 6 岁及以上、缺乏匹配捐赠者的 SAA 患者，在降低强度预处理后进行移植。
SAA 是一种罕见且进展迅猛的血液疾病，其核心病理机制在于患者骨髓造血功能衰竭，无法生成足量的红细胞、白细胞及血小板。Omisirge 由 Gamida Cell 开发的一种干细胞疗法，其核心原理是利用烟酰胺(维生素 B3 的一种形式)对捐赠的脐带血干细胞进行化学增强，以提升其活性与功能。经过这一技术优化后，输注给患者的干细胞能够更快速、更稳定地在骨髓中「定植」，进而高效恢复患者的造血功能与免疫系统功能。
12月8日，FDA宣布，已批准头款人工智能工具，用于协助医生在药物临床试验中评估一种严重的脂肪肝疾病。这款名为 AIM-NASH 的云端系统将公开可用，可在任何药物开发项目中用于合格的使用场景。该工具通过分析肝脏组织图像，帮助医生评估脂肪堆积、炎症和纤维化等疾病迹象。
FDA 指出，这一工具有望优化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的临床试验流程。MASH 是一种影响数百万美国人的疾病，可导致肝衰竭或肝癌。目前，肝活检样本通常由多位专家独立审阅，过程耗时且结果有时不一致。FDA 表示，该 AI 工具有助于统一评估标准，并显著减少将新型 MASH 疗法推向患者所需的时间与资源。业内预测，随着制药行业对人工智能技术的加速采用，未来三到五年内，此类方法有望将药物研发周期和成本至少降低一半。
12月11日，FDA宣布已批准瑞典医疗设备公司Flow Neuroscience的家用脑刺激设备FL-100用于治疗抑郁症，为长期使用可能产生副作用的传统抗抑郁药提供了一种替代方案。它是美国头个获批的同类设备。
根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的数据，美国抑郁症发病率在过去十年中激增60%，目前影响超过2000万成年人口。FL-100，重量低于一副包耳式耳机，主要向负责调节情绪的大脑区域输送微弱电流，设计用于在远程监督下进行家庭治疗。据悉，该设备获批用于治疗中度至重度抑郁症(MDD)的18岁及以上成年人，可作为单一疗法或与其他治疗方式联合使用，但不包括那些“吃药也没效果”的药物抵抗型患者。
从干细胞疗法的修复，到AI工具的效率革新，再到脑刺激设备的场景突破，FDA批准的这些创新产品有望解决特定疾病的治疗痛点。
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