【制药网 行业动态】美国食品药品监督管理局(简称“FDA”)孤儿药认定(Orphan Drug Designation)是一种特殊的 status(地位)，授予给那些用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制剂。它的核心目的是激励制药公司为患者数量稀少的罕见病进行药物研发。获得了“孤儿药认定”是药物研发过程中的一个重要里程碑。据悉，今年以来，已有多个国产创新药获得FDA孤儿药认定。
11月21日，复诺健生物宣布，其自主研发的溶瘤病毒产品VG161成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药资格认定。这一研发针对肝细胞癌(HCC)治疗的生物制剂，被认为可以在该领域满足未被充分满足的患者需求。
VG161被称为全球头个第三代溶瘤病毒，基于单纯疱疹病毒-1(HSV-1)构建，能够携带四种外源性免疫调控基因。在临床研究中，该产品在34例多线治疗失败的晚期肝细胞癌患者中表现出良好的疗效，客观缓解率(ORR)为17.65%，疾病控制率(DCR)为64.71%。此外，在二线治疗失败的患者中，中位总生存期(OS)达到9.4个月，相较于对照组的4.7个月有显著提高。
此次VG161的孤儿药资格认定是在之前已获得的中国国家药品监督管理局的突破性治疗药物认定(BTD)和美国FDA快速通道资格(Fast Track)基础上，再次获得的重要国际认可。这标志着复诺健在国际药物监管方面迈出了关键一步。
11月16日泽璟制药公告，公司在研产品注射用ZG006获得美国食品药品监督管理局(简称“FDA”)颁发孤儿药资格认定，用于治疗神经内分泌癌。
公告显示，ZG006(INN名：alveltamig)是公司通过其双/多特异性抗体研发平台开发的一个三特异性抗体药物，已获得美国FDA和中国NMPA临床试验许可，并已分别被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种。
谈及本次获FDA孤儿药资格认定对公司的影响，泽璟制药表示，孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。本次获得FDA颁发的孤儿药资格认定，有助于注射用ZG006在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：(1)临床试验费用的税收抵免；(2)免除新药申请费；(3)享有7年的市场独占权且不受专利的影响。
10月27日，万邦德发布公告称，公司全资子公司万邦德制药集团有限公司近日收到美国食品药品监督管理局(FDA)的认定函，WP203A(阿法诺肽)用于治疗天疱疮获得FDA授予的孤儿药资格认定。
公告显示，阿法诺肽为一种合成的黑皮质素-1(MC1R)受体的激动剂，通过激活MC1R受体，发挥其抗炎与免疫调节作用。目前，阿法诺肽已被成功应用于治疗红细胞生成性原卟啉病(EPP)。
时间拉长，7月29日，康宁杰瑞生物制药也曾宣布，HER2双特异性抗体偶联药物(ADC)JSKN003获美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定，用于治疗胃癌及胃食管结合部癌(GC/GEJ)。
资料显示，JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，将抗体分子KN026重链糖基经过酶催化和点击化学反应获得DAR值约为4的定点修饰抗体偶联物，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。澳大利亚Ⅰ期临床研究JSKN003-101(NCT05494918)和中国Ⅰ/Ⅱ期临床研究JSKN003-102(NCT05744427)显示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受过多线系统性抗肿瘤治疗后的多种晚期实体瘤患者中疗效明显，尤其在HER2高表达的胃肠道肿瘤患者中具有良好的抗肿瘤活性。
国产创新药密集斩获FDA孤儿药认定的背后，是中国药企研发实力的全面提升，也是“以患者为中心”的研发理念的生动实践。罕见病虽“罕见”，但每一位患者都值得被关注，每一个未被满足的医疗需求都值得被攻克。FDA孤儿药认定为国产创新药打开了全球市场的大门，而政策支持与技术突破的双重驱动，正让中国药企在罕见病治疗的全球竞争中，不断实现突破。
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