【制药网 行业动态】2025年11月21日，杭州启函生物科技有限公司(以下简称“启函生物”)宣布其自主研发、具有全球权益的通用型、双靶点(CD19/BCMA)CAR-T细胞产品QT-019B的新药临床试验申请，已获得国家药监局的默示许可。
今年8月启函生物还宣布，其自主研发的通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B新药临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准。启函生物计划将在美国开展其治疗难治性系统性红斑狼疮(rSLE)的临床1/2期试验。
随着上述临床试验的获批，QT-019B也成为头个连续获得美国FDA和中国CDE默示批准的由中国企业自主研发的通用型双靶点CAR-T细胞产品。目前，其头个适应症为难治性系统性红斑狼疮(rSLE)。
系统性红斑狼疮是一种复杂的自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。有数据显示，我国系统性红斑狼疮人群发病率为30.13-70.41/10万人，对应患者人数达到42.2万至98.6万人。另有数据显示，我国84.13%的SLE患者正在使用激素治疗，其中部分患者用于维持治疗的激素剂量偏大，不良反应也随着剂量增加而增多，可见相关药物市场需求巨大。
QT-019B是由启函生物开发的一种“现货型”同种异体CAR-T细胞产品。QT-019B细胞是以健康供者外周血的白细胞单采产物为起始原材料，经基因编辑，稳定表达两种不同的嵌合抗原受体(CAR)，分别靶向CD19和BCMA，从而使QT-019B具备同时识别并清除表达CD19和BCMA细胞的能力。
据悉，在CAR-T药物用于治疗系统性红斑狼疮等自免疾病的研发管线上，已有多家国内药企布局。如2025年10月药明巨诺公告，公司已向中国国家药品监督管理局提交瑞基奥仑赛在成人活动性系统性红斑狼疮患者中的I期研究数据。截至2025年7月，该研究已入组12例受试者并完成瑞基奥仑赛注射液回输，初步完成了低、中、高剂量组的安全性、疗效及药代和药效动力学(PK/PD)的探索。初步结果显示，6个月疗效可评估的12例患者中SRI-4达标100%，LLDAS达标50%，Drug-Free达标100%。疾病活动度量表评分均呈下降趋势，疗效显著。安全性结果显示，11例患者出现了CRS，均为1级，1例患者发生了2级ICANS，对症治疗后痊愈，无DLT。瑞基奥仑赛治疗中重度活动性SLE的临床I期研究显示出较好的安全性和显著的疗效。
2024年8月，石药集团中奇制药申报的1类新药SYS6020注射液获批临床，拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮(SLE)。资料显示，SYS6020为一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液，该产品通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，与成熟B淋巴细胞和浆细胞表面的BCMA结合，靶向杀伤免疫细胞，消除升高的自身抗体，从而达到治疗目的，是SLE患者一种全新的、安全有效的潜在治疗选择。与传统的CAR-T产品相比，SYS6020具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险，以及细胞因子风暴(CRS)等副作用低的优点。
2023年5月亘喜生物曾宣布在中国启动一项全新的、评估旗下B细胞成熟抗原(BCMA)和CD19双靶点自体FasTCAR-T GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE，或狼疮)的由研究者发起的临床试验(IIT)。
据不完全统计，目前全球有不少于7款在研治疗SLE适应症的CAR-T药物管线，进度较快的为Cabaletta Bio的CABA-201，正在开展SLE临床Ⅰ/Ⅱ期研究，并获得FDA授予的快速通道资格。
CAR-T疗法以治疗血液肿瘤闻名，如今在自身免疫性疾病领域的突破，是其治疗潜力的又一次拓展。对于系统性红斑狼疮这类长期缺乏有效治疗手段的疾病而言，CAR-T疗法带来的不仅是一种新的治疗药物，更是无数患者对高质量生活的期盼。随着中国药企在靶点选择、技术创新、临床推进等方面的持续深耕，未来中国自主研发的CAR-T药物将不仅惠及国内患者，更能在全球舞台上展现中国创新的力量，为全球自身免疫性疾病治疗贡献中国方案。
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