【制药网 产品资讯】近日，百济神州有限公司宣布，其新一代且具有潜力的在研 BCL2 抑制剂索托克拉，用于治疗既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂和抗 CD20 治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者的 1/2 期临床研究(BGB-11417 - 201)取得积极结果，百济神州计划在即将召开的学术大会上公布全部数据，届时，索托克拉的神秘面纱将被进一步揭开。
套细胞淋巴瘤是侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的一种罕见亚型，起源于淋巴结套区的 B 细胞。虽然它仅约占全球所有非霍奇金淋巴瘤病例的 5%，但却影响着众多患者的生命健康，全球约有 28,000 人受其困扰。MCL 具有高度侵袭性，患者确诊时通常已处于晚期，且几乎所有患者最终都会发展成为难治或复发性疾病，五年生存率仅约为 50%，这使得开发新的治疗方案成为当务之急。
此次取得积极结果的 BGB-11417 - 201 研究是一项全球、多中心、单臂、开放性 1/2 期临床研究，共入组了 125 例符合条件的 MCL 成人患者。研究分为两个部分，第 1 部分中，22 例患者每日接受 160 毫克或 320 毫克索托克拉治疗，目的是评估索托克拉的安全性和耐受性，进而确定第 2 部分的推荐剂量。在第 2 部分，103 例患者入组接受索托克拉每日推荐剂量(320 毫克)治疗，以评估其有效性和安全性。
令人振奋的是，该研究成功达到了由独立审查委员会(IRC)评估的总缓解率(ORR)主要终点，这充分表明索托克拉用于治疗该患者群体能够取得具有临床意义的缓解。同时，多个次要有效性终点，如完全缓解率(CRR)、缓解持续时间(DOR)和无进展生存期(PFS)均呈现出积极结果。而且，研究中的安全性特征总体耐受性良好，毒性可控，这为索托克拉的进一步临床应用奠定了坚实基础。
索托克拉作为一款新一代且具有潜力的在研 B 细胞淋巴瘤 2(BCL2)抑制剂，其作用机制独特。实验室和早期药物开发研究结果显示，索托克拉是一种强效且特异性的 BCL2 抑制剂，半衰期短且无蓄积，这使其在多种 B 细胞恶性肿瘤中展现出良好的临床活性。
这一研究成果对于百济神州和广大患者而言都意义重大。对于百济神州来说，这意味着其在血液肿瘤领域的产品布局取得了一项重要里程碑。目前，百济神州在血液肿瘤领域已布局三款主要产品，旨在满足各类 B 细胞恶性肿瘤患者不断变化的临床医疗需求，索托克拉的积极结果无疑为其布局增添了重要的砝码。而对于 MCL 患者而言，索托克拉若获得批准，将为他们提供治疗选择。
资料显示，百济神州已由一家研发型生物科技公司成长为全面整合的一体化全球肿瘤创新公司，拥有涵盖早期药物发现、临床前研究、全球临床试验运营、自主规模化药物生产与商业化等创新药开发全周期的能力。公司持续进行研发投入，其中今年上半年，百济神州的研发费用为72.78亿元，同比增长9.80%。而持续的研发投入也使得百济神州开始迎来收获，其半年报显示，2025年上半年，百济神州实现营业收入约175.18亿元，同比增长46.03%；归属于上市公司股东的净利润约4.5亿元，同比扭亏。
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