【制药网 产品资讯】K药再创突破！6月12日，FDA网站显示，默沙东的帕博利珠单抗(K药)获批新适应症，用于新辅助治疗和辅助治疗(先联合放疗±顺铂，3个周期，后单药，12个周期)肿瘤表达PD-L1CPS≥1的可切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)。FDA表示，这是HNSCC领域6年来的头个新药批准，也是头个获批用于围手术期治疗局部晚期HNSCC的药物。
此次批准是基于 III 期 KEYNOTE-689 研究的积极结果。结果显示，截至 2024 年 7 月 25 日(第一次中期分析)，中位随访 38.3 个月时，在全人群中，帕博利珠单抗组患者的中位无事件生存期(EFS)为 51.8 个月，对照组为 30.4 个月，数据具有统计学意义(HR=0.73 (95% CI: 0.58, 0.92)，P=0.00411)。
头颈部鳞状细胞癌是头颈部恶性肿瘤中常见的病理类型，约占 90% 左右。在过去，HNSCC 患者的治疗选择有限，传统治疗手段的局限性，使得 HNSCC 患者急需更为有效的治疗方案，创新药的研发迫在眉睫。
K 药作为一款抗 PD - 1 单抗，自问世以来便在多个瘤种的治疗中展现出疗效，在 HNSCC 领域亦不例外。早在 2020 年 12 月，国家药品监督管理局(NMPA)就批准 K 药用于 PD-L1 CPS≥20 的转移性或不可切除的复发性 HNSCC 患者的治疗 。而在 2025 年 1 月 13 日，NMPA 再次批准 K 药用于一线治疗 PD-L1 阳性(CPS≥1)的转移性或不可切除的复发性 HNSCC 患者，降低了对患者 PD-L1 表达情况的要求，让更多患者有机会受益 。此次 FDA 批准 K 药用于局部晚期 HNSCC 的围手术期治疗，更是基于坚实的临床研究数据。
除了 K 药，众多科研人员和药企也在积极探索其他针对 HNSCC 的创新药物。如2024 年 7 月 23 日，FDA 授予 Ozuriftamab Vedotin(CAB - ROR2 - ADC；BA3021)快速通道资格，用于治疗在接受铂类化疗和 PD - L1 抑制剂治疗期间或之后出现疾病进展的复发性或转移性 HNSCC 患者 。这款药物采用的 CAB 技术，即有条件活性的生物制剂技术，可使抗体在肿瘤微环境中被激活，攻击肿瘤细胞，而在离开肿瘤微环境时失活，减少对正常组织的损伤，提高了疗效毒性比。同时，其靶点 ROR2 在多种实体瘤中广泛表达，与肿瘤的进展密切相关。目前正在进行的 2 期 BA3021 - 002 试验初步结果表明，Ozuriftamab Vedotin 在难治性 HNSCC 患者中具有临床活性，且安全性可控 。这一药物的研发进展，为 HNSCC 患者在经现有标准治疗失败后提供了新的潜在治疗选择。
不过，数据显示，目前，全球仅 5 款靶向药物获批用于治疗 HNSCC，包括帕博利珠单抗、纳武利尤单抗、cetuximab saratolacan、西妥昔单抗和菲诺利单抗。其中，纳武利尤单抗可用于单药二线治疗复发性或转移性 HNSCC，cetuximab saratolacan 可用于单药治疗不可切除的局部晚期或复发性 HNSCC，西妥昔单抗可用于联合含铂化疗一线治疗复发性或转移性 HNSCC 以及联合放疗治疗局部晚期 HNSCC，菲诺利单抗可用于联合含铂化疗一线治疗复发性或转移性 HNSCC。
默沙东 K 药在 HNSCC 围手术期治疗的获批，是该领域创新药发展的重要里程碑，为患者带来了新的治疗选择和生存希望。同时，众多在研创新药也展现出巨大潜力。在未来，我们期待科研人员和药企能够攻坚克难，不断推动 HNSCC 创新药研发取得更多突破，让更多患者受益于先进的医疗技术，战胜这一顽疾。
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