【制药网 产品资讯】根据数据统计，2024年11月，美国共批准3款新药上市，均为全球范围内头次获批。这三款产品分别是Syndax制药的Revumenib(商品名：Revuforj)、Jazz制药和Zymeworks合作研发的Zanidatamab(商品名：Ziihera)、BridgeBio制药研发的Acoramidis(商品名：Attruby)。
2024年11月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Revumenib(商品名：Revuforj)，用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人患者和1岁及以上的儿童患者。
急性白血病是由造血细胞的遗传改变引起的，这些改变导致造血过程中分化受阻和细胞增殖不受控制。约10%的急性白血病患者存在KMT2A重排异常，其可见于儿童和成人几种类型的白血病中。
资料显示，Revumenib是Syndax制药研发的一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂。该药本次获批是基于一项名为AUGMENT-101的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。研究结果显示，在104名可评估的患者中，有约21%的患者达到完全缓解(CR)及部分血液学恢复的完全缓解(CRh)。获得CR/CRh患者的中位缓解持续时间为6.4个月。
但是业内指出，Revumenib有分化综合征、心血管QTc间期延长以及胚胎-胎儿毒性等风险，分析师预测销售额5.65亿美元。
11月20日，Jazz Pharmaceuticals宣布Zanidatamab(商品名：Ziihera)获FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过治疗的不可切除或转移性HER2阳性(HER2+，标准为IHC 3+)胆道癌(BTC)成人患者。
Zanidatamab是一款HER2双抗。与曲妥珠单抗相比，Zanidatamab在不同HER2过表达的肿瘤细胞类型和不同HER2表达水平下具有更强的体外和体内抗肿瘤活性。来自人类细胞系和动物模型的结果表明，Zanidatamab也可能对HER2低表达的肿瘤具有临床活性。
FDA此次批准Zanidatamab上市主要是基于HERIZON-BTC-01研究的积极数据。结果显示，在80名可评估患者中，41.3%的患者达到了临床缓解，中位无进展生存期为5.5个月。
据悉，2018年11月，百济神州与Zymeworks达成协议，获得了包括Zanidatamab在内的多个产品在亚太地区(除日本外)的开发和商业化权益。
有数据统计，目前，全球在研HER2单靶点双抗共7款，在研HER2多靶点双抗共31款。其中，处于III期阶段的药物仅Anbenitamab( 石药集团/ 康宁杰瑞)。
2024年11月22日，BridgeBio Pharma宣布，美国FDA已批准Attruby(acoramidis)上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。
Acoramidis是BridgeBio公司研发的一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素蛋白(TTR)
稳定剂。此次FDA批准基于3期临床试验ATTRibute-CM中获得的积极结果，研究显示acoramidis显著降低了患者的全因死亡率和心血管相关住院率，并改善了他们的生活质量。
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