【制药网 产品资讯】帕金森病是一种年龄相关的神经退行性疾病，特征是黑质多巴胺能神经元逐渐缺失，导致运动迟缓、肌肉强直、静止性震颤等运动症状。左旋多巴是治疗帕金森病使用广泛且有效的药物，不过，患者在长期使用左旋多巴类药物后会出现药效波动的副作用，因此仍存在尚未被满足的临床治疗需求，吸引众多药企的布局。
然而，新药研发并非易事，过程中总会有挫折。6月25日，艾伯维宣布收到FDA就ABBV-951(foslevodopa / foscarbidopa)用于晚期帕金森病运动症状波动(motor fluctuations)的新药上市申请(NDA)发出的完整回复函(CRL)。
艾伯维称，FDA列出了在对第三方合同生产组织检查中观察到的结果，但这次检查并不涉及ABBV-951及设备。此外，CRL也没有确定ABBV-951(包括器械)安全性、有效性、标签相关的任何问题，且没有要求其补充额外的疗效和安全性试验。
值得一提的是，这并非FDA头次拒绝批准ABBV-951上市。此前的2023年3月，艾伯维的帕金森新药ABBV-951收到FDA发出的CRL，彼时FDA对ABBV-951设备(泵)提出了要求，需要艾伯维提供额外信息支持NDA。
据了解，ABBV-951是左旋多巴和卡比多巴的前体药物，具有较高水溶性，可以通过一个连接到皮下的泵实现持续24小时皮下输注给药，从而使体内的左旋多巴和卡比多巴浓度在24h内保持稳定，改善晚期帕金森病患者的药效波动。
此前一项III期头对头M15-736 Study研究的结果显示，皮下注射ABBV-951相比口服速效左旋多巴/卡比多巴(LD/CD)能够显著延长晚期帕金森病患者无运动障碍的缓解时间(“on” time)。
在治疗第12周，ABBV-951治疗组“on”时间增加2.72小时，而口服LD/CD治疗组增加0.97小时(p=0.0083)。ABBV-951治疗组早在第1周就观察到“on”时间的改善，并持续至第12周。
此外，在第1周时，与口服LD/CD组相比，治疗组“off”的时间较基线也出现类似的改善，并持续12周。治疗12周时，ABBV-951组“off”时间降低了2.75小时，而口服药物组降低了0.96小时。
ABBV-951组的大多数不良事件不严重或仅为轻中度。ABBV-951组尤其常见(≥5%)不良事件包括输液部位不良事件(红斑、疼痛、蜂窝织炎、水肿、瘀伤、出血、结节、硬结、感染和瘙痒)、运动障碍、“ON”和“OFF”现象、跌倒、幻觉(包括视觉幻觉)、平衡紊乱、便秘、外周肿胀。
据统计，目前全球约有1000万帕金森患者，其中中国约有300万患者，且以每年10万的增速递增。我国65岁以上患病人群有近200万人，随着帕金森病发病呈现年轻化趋势，预计到2030年我国帕金森患病人数将达500万，这也需要医药界不断开发新型治疗药物对改善当前疾病现状。
在帕金森治疗领域，艾伯维一直在积极打造产品线。2023年10月，艾伯维宣布以逾6.5亿美元金额完成对Mitokinin公司的收购，斩获后者潜在帕金森病疗法；同年12月，艾伯维宣布以每股45美元的价格收购Cerevel，今年4月18日，Cerevel宣布治疗帕金森病的first-in-class口服多巴胺D1和D5受体选择性部分激动剂tavapadon，用于帕金森病的关键III期 TEMPO-3研究取得了积极结果，与对照组相比，左旋多巴(LD)辅以tavapadon治疗组能够使患者不出现棘手异动症的“on”时间有统计学意义和临床意义的改善。
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