【制药网 行业动态】重症肌无力属于一种神经免疫性疾病中的罕见病，它是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经—肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。业内表示，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作。据悉，在重症肌无力领域，药企也不断加强药物创新研发，并日渐实现突破。
如荣昌生物8月13日晚间公告，公司自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普(RC18，商品名：泰爱®)用于治疗全身型重症肌无力(gMG)的Ⅲ期临床研究，达到方案设计的临床试验主要研究终点。
临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床症状，显示良好的疗效和安全性。公司将择机向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交上市申请。
荣昌生物介绍称，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，旨在评价泰它西普治疗全身型重症肌无力患者的有效性和安全性。临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况。据悉，荣昌生物于8月5日还宣布，其重症肌无力适应症的全球多中心Ⅲ期临床实现美国头例患者入组。目前，泰它西普在重症肌无力领域获得中国国家药监局突破性治疗品种、美国FDA孤儿药和快速通道三项认定。
而驯鹿生物自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(伊基奥仑赛注射液)，针对新增扩展适应症难治性全身型重症肌无力临床试验曾于2024年初获得国家药品监督管理局(NMPA)审评中心(CDE)通过。
业内表示，伊基奥仑赛注射液(商品名：福可苏®)已于2023年6月30日获国家药监局批准上市，用于治疗复发难治多发性骨髓瘤，此次重症肌无力IND的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围。
驯鹿生物相关人士表示，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，现有药物疗法并非对所有患者都有效，临床上有10%-15%的MG患者存在难治性疾病，这些难治性MG患者和潜在发展为危象的患者的治疗，是临床上面临的重要挑战，急需安全有效的创新治疗来解决这些问题。其表示，在公司的IIT研究中，很高兴看到伊基奥仑赛注射液可以阻止疾病进展，并表现出逆转疾病的早期征象，有望改变MG治疗格局。驯鹿生物会尽快启动和完成临床试验，为中国重症肌无力患者带来治愈的希望。
此外，根据梳理，再鼎医药从Argenx引进的艾加莫德是国内目前获批上市的FcRn拮抗剂，也是目前国内可医保报销的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。
而2023年3月，和铂医药公布了巴托利单抗治疗全身重症肌无力(gMG)的Ⅲ期试验数据，结果显示已达到主要研究终点及关键次要研究终点，同时治疗总体上安全且耐受性良好，未发现新的安全性信号。但2023年12月，和铂医药突然宣布巴托利单抗的Ⅲ期临床试验延期，以收集其他长期安全性数据，并撤回该药的上市申请，计划2024年重新提交。
业内表示，针对重症肌无力患者，传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。因此，重症肌无力亟需安全、有效的创新疗法。
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