【制药网 产品资讯】根据梳理，截至6月30日，2024年上半年有20种罕见病新药获批上市，包括盐酸曲恩汀片、二氮嗪口服混悬液、可伐利单抗、醋酸锌片、替度格鲁肽、舒索凝血素a、佩索利单抗注射液、妥拉美替尼、地舒单抗-TK006、醋酸兰瑞肽缓释注射液、重组人血小板生成素注射液、伯瑞替尼、盐酸伊普可泮胶囊、地舒单抗-QL1206、醋酸氟氢可的松片、地舒单抗注射液、人凝血酶原复合物、盐酸替洛利生片、氯苯唑酸葡胺软胶囊、托珠单抗注射液。
博锐生物的托珠单抗注射液于今年6月28日获批上市，用于治疗类风湿关节炎(RA)、全身型幼年特发性关节炎(sJIA)、细胞因子释放综合征(CRS)。资料显示，托珠单抗是一种靶向白介素6(IL-6)受体的重组人源化单克隆抗体，可特异性地结合可溶性及膜结合的IL-6受体，并抑制由IL-6受体介导的信号转导。
氯苯唑酸葡胺软胶囊可用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状患者，并可有效延缓周围神经功能损害，于今年6月获批的企业包括齐鲁制药和正大天晴。
5月27日，中国国家药监局(NMPA)网站公示，由琅钰集团旗下子公司琅铧医药和Bioprojet公司共同申报的盐酸替洛利生片新适应症上市申请获得批准。替洛利生是⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂，本次获批的适应症为：治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。
人凝血酶原复合物是以健康人血浆为原料，采用凝胶吸附、超滤等先进工艺技术分离提纯，并经S/D法和干热法两步不同机理的病毒灭活工艺处理，冻干制成的富含凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ的浓缩制剂。临床上主要用于治疗先天性和获得性凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏症(单独或联合缺乏)包括：1.凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏症，包括血友病B;2.抗凝剂过量、维生素K缺乏症;3.因肝脏疾病导致的凝血机制紊乱，肝脏疾病导致的出血患者需要纠正凝血功能障碍时;4.各种原因所致的凝血酶原时间延长而拟做
外科手术患者;但对凝血因子Ⅴ缺乏者可能无效;5.治疗已产生因子Ⅷ抑制物的血友病A患者的出血症状;6.逆转香豆素类抗凝剂诱导的出血。5月，卫光生物的人凝血酶原复合物获批上市。
4月30日，国家药监局网显示，齐鲁制药靶向抗肿瘤药物鲁达欣®(地舒单抗注射液)正式获得上市许可批准，用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，包括成人和骨骼发育成熟(定义为至少1处成熟长骨且体重≥45kg)的青少年患者。
醋酸氟氢可的松片(fludrocortisone acetate)由爱施健研发生产，这是一款肾上腺皮质激素类药物，具备抗炎、抗过敏等多种功效。它能有效抑制结缔组织的增生，降低毛细血管和细胞膜的通透性，减少炎性渗出，并抑制组胺及其他炎症介质的形成和释放。
地舒单抗-QL1206用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功的障碍的骨巨细胞瘤(GCTB)，包括成人和骨骼发育成熟(定义为至少1处成熟长骨且体重≥45kg)的青少年患者。4月30日，齐鲁制药开发的地舒单抗注射液120mg(鲁达欣®)正式获得上市许可批准。
4月26日，诺华的罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊于获国家药监局批准上市，此次国内获批的适应症为用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。
由北京市神经外科研究所与北京鞍石生物科技有限公司共同开发的伯瑞替尼肠溶胶囊用于治疗脑胶质母细胞瘤。沈阳三生制药有限责任公司获批上市的重组人血小板生成素注射液，适应症为用于治疗儿童或青少年的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)。
此外，于4月3日获批上市的醋酸兰瑞肽缓释注射液适用于胃肠胰神经分泌瘤；4月3日获批上市的地舒单抗-TK006适用于骨巨细胞瘤；3月15日获批的妥拉美替尼适用于黑色素瘤；3月6日获批的佩索利单抗注射液适用于泛发性脓疱型银屑病；2月23日获批的舒索凝血素a适用于获得性血友病A；2月23日获批的替度格鲁肽适用于短肠综合征；2月19日获批的醋酸锌片适用于肝豆状核变性；2月7日获批的可伐利单抗适用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症；1月16日获批的二氮嗪口服混悬液适用于先天性高胰岛素性低血糖血症；1月5日获批的盐酸曲恩汀片适用于肝豆状核变性。
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