【制药网 行业动态】12款新药获批上市,15款药物纳入2023年版国家医保目录……今年,罕见病药物领域实现“大爆发”。
根据数据统计,今年以来,已经有12款罕见病新药在国内获批上市,包括阿那白滞素、氯马昔巴特、艾夫糖苷酶α、艾加莫德α、格拉替雷、司美替尼、替洛利生、尼替西农、奥扎莫德、纳鲁索拜单抗、注射用重组人凝血因子Ⅷ、卡谷氨酸,共涉及10种罕见疾病。
其中今年6月30日,琅铧医药引进的盐酸替洛利生片在国内获批上市,用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒,成为中国一款获批发作性睡病适应症的非精神管控药品。
资料显示,盐酸替洛利生片由Bioprojet公司研发,是一种选择性组胺H3受体反向激动剂,通过增强组胺能神经元活性,增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放,进而提高患者的清醒度和警觉性。
今年6月30日,国家药监局批准艾加莫德α注射液上市,与常规治疗药物联合,用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。
资料显示,艾加莫德皮下注射是由人IgG1抗体的Fc片段艾加莫德α静脉输注和重组人透明质酸酶PH20共同配制,通过皮下注射给药。艾加莫德皮下注射可与新生儿Fc受体(FcRn)结合,使循环IgG水平降低。再鼎医药与argenx公司达成独家许可协议,在大中华区开发和商业化艾加莫德。
阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊(中文商品名:科赛优)上市申请于4月28日获得批准,适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者,是国内获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。资料显示,司美替尼是MEK抑制剂,可阻断参与促进细胞生长的特定酶(MEK1和MEK2)。在Ⅰ型神经纤维瘤病中,这些酶过度活跃,导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶,司美替尼可减缓病情。
2月2日,百时美施贵宝中国宣布,旗下新型选择性鞘氨醇1-磷酸(S1P)受体调节剂盐酸奥扎莫德胶囊(商品名:热珀西亚)获国家药品监督管理局批准,用于治疗成人复发型多发性硬化,包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。资料显示,作为一种全新分子结构的高选择性S1P受体调节剂,热珀西亚可高亲和力结合S1P受体1和5,适度抑制淋巴细胞迁出;更多入脑,可直接作用于中枢进行抗炎和神经保护。
除了新药获批上市外,近期发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》显示,15种罕见病药物被纳入国家医保目录。其中,艾加莫德α、司美替尼、替洛利生、奥扎莫德、尼替西农在上市头一年就被纳入此次披露的新版国家医保目录中。据悉,随着本次医保目录更新后,基于《第一批罕见病目录》和《第二批罕见病目录》收录病种,共计有超过100种治疗药品被纳入国家医保目录,罕见病患者用药得到进一步保障。
业内表示,随着罕见病药物利好政策的频频出台,加上罕见病领域未被满足的需求大、市场竞争小等特点,越来越多的本土药企加码布局罕见病领域。
有行业人士指出,当前国内布局罕见病领域的代表性企业有北海康成、艾美斐生物、曙方医药、德益阳光、维昇药业、诺令生物、西湖生物医药科技、琅钰集团、凌意生物等,葵花药业、君实生物、上海医药、恒瑞医药等。
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