【制药网 产品资讯】6月24日，据CDE网站消息，苏州圣因生物医药有限公司联合申请的1类新药“SGB-9768注射液”获得临床试验默示许可，受理号CXHL2400373。
公示信息显示，药品“SGB-9768注射液”适应症：补体介导的肾脏疾病，包括成人 IgA 肾病、C3 肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。
SGB-9768是一款靶向补体C3蛋白的RNAi疗法。据悉，补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，具有免疫监视和维持组织稳态的作用。补体在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，然而补体调控异常或过度活化可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液学、眼科学和肾脏学等领域疾病的发生和发展密切相关，例如年龄相关性黄斑变性(AMD)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、重症肌无力(gMG)、非典型溶血尿毒综合征(aHUS)、C3肾小球病(C3G)、IgA肾病(IgAN)、血栓性微血管病(TMAs)等多种免疫相关疾病。
补体系统包含30多种可溶性蛋白、膜结合蛋白和补体受体成分，其中补体C3含量高，是所有补体激活通路的共同途径成员，是强有力的疾病治疗靶点。
SGB-9768是一种靶向补体C3的siRNA-GalNAc结合物，采用了圣因生物独特创新的新一代LEAD™ GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏C3的合成。GalNAc递送siRNA药物的安全性、有效性、稳定性已得到大量数据验证。SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。临床前研究数据显示，SGB-9768能有效并持续地减少C3合成。
圣因生物相关人士表示，SGB-9768是圣因生物在免疫相关疾病领域获批进入临床阶段的候选药物，采用了公司专有LEAD™ GalNAc递送平台，临床前研究展现出了优异的活性、持久性、安全性等优势。
据了解，圣因生物成立于2021年初，致力于开发基于RNA干扰(RNAi)技术的新型小核酸药物。成立以来，圣因生物已自主研发并建立了核酸药物化学修饰和肝内肝外递送平台LEAD™(Ligand and Enhancer AssistedDelivery)。
其中， SGB-3908是圣因生物基于专有小核酸药物开发平台LEAD™开发的的siRNA药物，目前由信达生物与其共同开发。资料显示，SGB-3908在临床前研究中展现出使高血压食蟹猴血压明显降低的作用效果，且未观察到低血压等安全性问题。2024年5月1日，SGB-3908的临床试验申请获得CDE受理。
此外，公司核心产品SGB-3403已在中国和澳大利亚进入临床试验阶段，正在稳步推进单剂量爬坡试验。据悉，SGB-3403是一种靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物，采用了圣因生物的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏PCSK9蛋白的合成。SGB-3403临床上拟开发用于高胆固醇血症、混合型血脂异常以及动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗，以降低心血管事件的风险。
据介绍，公司在免疫相关疾病领域，有一款候选药物已递交澳洲IND申请，预计将于2024年进入中澳两地临床，另一款候选药物则计划今年上半年递交IND申请。在肝外递送领域，也有了突破，争取今年内可以递交肝外递送项目的IND申请。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论