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一针350万美元的基因疗法获FDA批准,针对血友病B!

来源:制药网
2024/4/28 10:33:4034225
  【制药网 产品资讯】血友病是一种遗传性出血性疾病,它是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。其中,凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。
 
  目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗,患者须终身用药,基因治疗是有望治好血友病的前沿技术,其技术原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。
 
  美东时间周五消息,辉瑞宣布,公司一种治疗血友病的基因疗法Beqvez获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。用于患有中度至重度血友病B的成年人。
 
  据悉,Beqvez是一种一次性治疗方法,使患者能够产生凝血因子IX并防止出血。如果没有这种被称为凝血因子IX的蛋白质,血友病B患者会更容易受伤,出血更频繁,持续时间更长。
 
  试验结果显示,Beqvez减少了每周或每月定期静脉注射药物的需要,患者不再受定期输注因子IX的花费和生活方式的干扰,因此有可能改变血友病B患者的生活。
 
  不过,基因疗法的定价并不便宜,辉瑞公司发言人表示,该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者,若不计保险和其他折扣,每剂价格高达350万美元。
 
  据世界血友病联合会的数据,目前全球有超过3.8万人患有血友病B,业内预计能够负担起一针350万美元Beqvez的患者或是少数。
 
  就血友病B基因疗法赛道来看,除了Beqvez以外,还有澳大利亚CSL Behring公司于2022年上市的Hemgenix,后者是FDA批准的头个血友病B基因疗法,用于治疗中重度至重度血友病B的基因疗法,该疗法是一种一次性基因治疗产品,通过静脉输注一次性给药,价格同样为每剂350万美元。
 
  对于辉瑞而言,其受新冠业务迅速下滑的影响正努力寻找新的增长点,包括押注抗癌药物和其他疾病领域,Beqvez的获批或给公司带来更多业绩增长可能。
 
  根据辉瑞2023年全年财报,公司整体营收同比下降41%至584.96亿美元,净利同比下降93%至21.19亿美元。如果剔除疫苗Comirnaty和口服治疗药物Paxlovid的影响,辉瑞2023年营收仅增长7%。对此,公司积极寻求新增长,包括2023年以430亿美元收购了抗癌药厂商Seagen,布局ADC药物领域。近年来,ADC药物市场规模持续扩张,2022年全球销售规模超过70亿美元,通过收购Seagan,辉瑞预计,到2030年,给公司有望带来超过100亿美元的销售。
 
  与此同时,辉瑞还启动了“成本调整计划”,该计划将根据其长期收入预期调整成本,主要包括遣散费和实施成本。辉瑞预计,通过之前宣布的成本调整计划,到2024年底,每年净成本节省至少40亿美元,2024年全年调整后的研发费用将在110-120亿美元。
 
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