【制药网 产品资讯】近日消息，美国制药公司Amylyx(AMLX.US)宣布，其开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”)的药物Relyvrio在一项全球性的3期临床试验中未达到预期的治疗效果。
肌萎缩侧索硬化(ALS)俗称“渐冻症”，这是一种特异性累及运动神经元的神经肌肉罕见病，患者主要表现为进行性加重的肌肉萎缩、肌无力及锥体束征，一般不累及感觉系统。患者病情进展迅速，且无药可医，在意识清醒中逐步丧失行动、吞咽及呼吸功能。目前我国该类患者约有20万左右，发病年龄高峰在50岁左右，少数患者20岁左右即发病。目前，渐冻症患者仍存大巨大的尚未被满足的临床治疗需求。
Relyvrio曾被认为能够改善细胞内线粒体和内质网的健康状态。该药是两种药物苯丁酸钠(Sodium Phenylbutrate)和牛磺酸二醇(Taurursodiol)的复方制剂。2022年6月，凭借2期临床试验结果的AMX0035获加拿大卫生部有条件批准上市，商品名为Albrioza。2022年9月，该药物作为罕见病“孤儿药”被美国FDA特批上市，商品名为Relyvrio。
Amylyx公司的声明显示，本次名为“PHOENIX”的大型试验共招募了664名患有ALS的成年人，参与者被按照3:2的比例随机分配Relyvrio或安慰剂。在48周时，这两组患者在渐冻症身体评分量表ALSFRS-R中的得分并没有显著区别。可见其结果令人惊讶。在接下来的八周内，该公司方面表示，其团队可能将继续与监管机构和ALS社区接触，讨论来自PHOENIX的结果。
声明中称，Amylyx公司还将继续为患者提供Relyvrio和Albrioza，但相关推广活动将会停止，且后续可能将该药从市场上撤回。Amylyx公司也在另外的临床试验中继续探索AMX0035对其它罕见适应症的疗效，包括Wolfram综合征(WS)以及进行性核上性麻痹(PSP)。
据悉，Relyvrio的使用费用高达16.3万美元(约合117万元人民币)/年。在2023年，该药物为Amylyx带来了3.81亿美元(约合27亿元人民币)的销售额和4900万美元(约合3.5亿元人民币)的利润。
目前，除了Relyvrio以外，已获得美国FDA批准的ALS药物还有3款，包括1995年获批的利鲁唑(商品名Rilutek、Exservan、Tiglutik)、2017年的依达拉奉(商品名Radicava)和2023年刚刚获批的Tofersen。据悉，tofersen是一种具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)的反义寡核苷酸(ASO)疗法 。在渤健的研究中，服用tofersen的患者比服用安慰剂的患者NfL明显下降，渤健以此为替代终点，这也是tofersen获得加速批准的重要原因，也是FDA对CNS疾病药物的一次改革尝试。
而随着Tofersen作为一款基因治疗药物上市，无疑也给产业界带来了更多鼓舞，或推动CNS新药从小分子靶向药向CGT药物演进。近年来，针对阿尔茨海默病、帕金森等CNS疾病的细胞疗法开始出现，随着CNS疾病的治疗路径会越来越多，未来有望出现更多类型的新药，造福患者。
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