【制药网 产品资讯】罕见病新药获批和进医保的速度正在加快。2024年1月起，新版国家医保药品目录正式落地实施，囊括多种罕见病用药，其中包括重症肌无力新药“艾加莫德”。
公开资料显示，作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，重症肌无力(MG)是一种由抗乙酰胆碱受体(AChR)免疫球蛋白G(IgG)抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶(Anti-MuSK)IgG等抗体介导的获得性自身免疫性疾病。该疾病由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。
MG患者可能会发展为全身型重症肌无力(gMG)，而全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。
据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。2018年，全身型重症肌无力被纳入国家五部委联合发布的头一批罕见病目录。
过去，临床上针对重症肌无力主要采取对症治疗，但传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，因此患者存在尚未被满足的临床治疗需求。
2023年6月，国家药品监督管理局批准FcRn拮抗剂艾加莫德上市，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。该药上市不到半年就被纳入2023年版医保目录，将重新定义治疗目标，有望让数万重症肌无力患者回归正常生活。
据了解，作为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德是全球头个且国内目前已上市的FcRn拮抗剂，该药作用机制特别，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用“双达标”的状态。
对于重症肌无力患者而言，除了有新药可用以来，所需要的治疗费用也将进一步减少。据悉，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右。
纳入医保后，以北京为例，本地的住院患者报销比例为67%-79%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用低则不到5万元。
再以福州为例，纳入医保后，本地的住院患者报销比例为51%-74%，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用低则5-6万元，将大大减轻患者的费用负担。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论