资讯中心

又一批国产药被FDA授予孤儿药资格认定,将加快临床开发进程

来源:制药网
2023/12/29 9:35:2032611
  【制药网 产品资讯】孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。数据预测,2019年至2024年,全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长,至2024年,该市场规模将达到2420亿美元。
 
  FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发设立了孤儿药资格认定,适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物。被FDA授予孤儿药资格认定的药品,有利于后续在美国的研发、注册及商业化等方面获得相关政策支持,也将有助于降低其研发投入、并加快临床开发及上市进度。近期以来,又一批国产药被FDA授予孤儿药资格认定,值得关注。
 
  两款胰腺癌治疗药
 
  12月27日,博安生物发布公告称,其自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品——创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物BA1301已获得美国FDA授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定。
 
  胰腺癌被视为严重威胁生命健康的癌症之一,也是临床诊治的一大难题,由于该疾病早期症状隐匿,大部分患者一经发现已处于中晚期,目前临床亟待需要新的靶点治疗药物,以提升治疗效果。
 
  随着博安生物两款在研产品获得孤儿药资格认定,有望在晚期一二线胰腺癌中相互补位,还都具有与公司纳武利尤单抗注射液BA1104联合增效的潜力,进一步提高临床开发确定性。
 
  石杉碱甲
 
  12月13日晚间,万邦德发布公告称,全资子公司万邦德制药于当天收到美国FDA的认定函,其旗下石杉碱甲用于重症肌无力适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定。
 
  据了解,石杉碱甲本质是一种可逆性的乙酰胆碱酯酶(AChE)抑制剂,在临床上常用于治疗良性记忆障碍和轻中度的老年痴呆,可有效提高患者的记忆力、学习能力和认知行为能力。同时,该药品也被证明可用于重症肌无力的治疗,这也是万邦德本次获得孤儿药资格认定的适应症。
 
  东吴证券曾指出,石杉碱甲适应症不仅包含已获批的记忆障碍,还包括老年痴呆、重症肌无力等多个应用场景,后续随着公司渠道的进一步铺设,石杉碱甲注射液有望实现60%至90%的快速增长,打造成一个拥有20亿收入规模的大品种。
 
  A400
 
  11月27日,科伦药业发布公告称,公司近日获悉,控股子公司科伦博泰主要产品A400(在转染过程中重排(RET)小分子激酶抑制剂项目,亦称为KL590586或EP0031)获得了FDA授予的孤儿药资格认定,用于治疗RET融合阳性实体瘤。
 
  RET融合是多种肿瘤的驱动基因。据介绍,A400是新一代选择性RET抑制剂(SRI),对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性,因此具有克服一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中,A400 在体外和体内对主要RET激酶表现出良好的抑制活性,在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。
 
  目前,科伦博泰正在中国开展A400针对RET阳性非小细胞肺癌的关键临床研究。
 
  免责声明:在任何情况下,本文中的信息或表述的意见,均不构成对任何人的投资建议。

热门评论

马上评论

上一篇:该药企国际化再下一城,肺癌创新药在东南亚国家成功获批上市

下一篇:本周内新增5个创新医疗器械产品获批上市,涉及全身实体恶性肿瘤治疗等

相关产品

版权与免责声明:

凡本网注明“来源:制药网”的所有作品,均为浙江兴旺宝明通网络有限公司-制药网合法拥有版权或有权...查看全部

返回首页