【制药网 产品资讯】再生障碍性贫血(AA)是由多种原因导致造血干细胞的数量减少、功能障碍引起的一种骨髓造血功能衰竭性血液病，其发病初期症状不明显，因此不易被察觉。数据显示，再障在我国年发病率约为0.74/10万，高发年龄段在15-25岁和65-69岁。根据骨髓衰竭的严重程度，AA一般可分为非重型、重型两种。其中，重型再生障碍性贫血(SAA)在我国年发病率大致为1.4-1.7/100万，具有发病急、病情重、严重威胁生命健康的特点。
2023年2月21日，诺华的艾曲泊帕(瑞弗兰)新增适应症，获批用于治疗既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血(SAA)患者，为相关患者带来了用药新选择。
研究显示，对于东亚>60岁的重型再障患者，在不少于6个月的艾曲泊帕(75mg qd)治疗后，总体有效率可以超过70%，而且在年龄60～70岁的人群中，使用该联合方案总体的疗效和缓解率与成人总体人群的结果相似。
据悉，诺华的艾曲泊帕乙醇胺片于2008年11月获得FDA批准上市。2018年7月21日，诺华宣布该药在中国正式获批上市，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板减少。2022年5月20日，诺华宣布艾曲泊帕乙醇胺片新适应症在中国获批，用于治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的6-11岁儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症。
该药已被《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)》、《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020版)》、《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范(2019版)》等推荐使用。
数据显示，诺华的艾曲泊帕乙醇胺片经美国上市后销售可观，2021年全球销售额达到20.16亿美元。
不过，除了诺华以外，国内药企也在赛道上积极布局，未来将给国内患者带来更多用药选择。例如，12月19日，三生制药旗下沈阳三生制药与则正医药旗下公司达成项目合作协议。双方就则正医药自主研发的艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂产品达成技术开发、商业化等一系列合作。据悉，该产品是国内头个申报上市的TPO-RA类的干混悬剂型药物，目前已完成处方工艺开发、工艺和分析方法转移、工艺验证以及生物等效性BE研究，并已于2023年10月份就该产品递交了注册资料，适应症包括原发免疫性血小板减少症(“ITP”)和重型再生障碍性贫血(“SAA”)。
而除了让患者有药可用以外，我国相关部门也在积极推进新药进医保工作。日前，备受关注的2023年新版医保目录已经发布，诺华共有2个新产品及2个新适应症成功纳入2023年版国家医保药品目录，其中就包括瑞弗兰®(艾曲泊帕乙醇胺片)新增“用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血(SAA)患者”适应症，这意味着将给国内SAA患者药费“减负”。
此前的2019年8月22日，艾曲泊帕被纳入医保抗出血药乙类范围，让ITP患者们看到了治疗的新选择的同时，也切实减轻了就医负担。
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