【制药网 产品资讯】肾上腺皮质癌是一种罕见且高度侵袭性的内分泌恶性肿瘤，具有恶性程度高、病情进展快、易局部转移等特点。这种疾病需要及早发现并采取局部肿瘤的根治性手术切除，以避免病情恶化。但很多患者在诊断时已是晚期，需要药物治疗。
米托坦是一款获得FDA和EMA批准的肾上腺皮质癌治疗靶向药物，用于晚期不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者。但此前国内还没有批准米托坦这款治疗肾上腺皮质癌的药物上市，患者需要海外买药，费用高且不方便。
好消息是，2023年9月8日，国家药品监督管理局公示，米托坦片已在中国获批上市。根据优先审评公示信息，该药本次获批的适应症为肾上腺皮质癌。
随着该药在国内获批上市，意味着以后国内的患者不用海外寻药，可以在国内通过合法渠道，买到合法的米托坦。
在价格方面，根据市场调查，一盒米托坦的价格通常在5000-10000人民币之间。该价格并不包括医疗检查费用和治疗的其他费用。目前，米托坦片在内地上市的价格还未确定。
国内罕见病药品上市速度不断加快
为了让国内罕见病患者有药可用，近年来，国家药监局以深化审评审批制度改革为契机，加快罕见病药品上市速度。
据了解，自2018年起，国家药监局就建立了专门通道，对我国包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审批。根据上述政策，已有23个进口罕见病新药通过专门通道获批上市。
2020年，国家药监局进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的防治罕见病新药，纳入优先审评审批程序。此外，为解决罕见病患者家庭的药费负担，不少罕见病药都被纳入了医保范围。
根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，截至目前，基于《第一批罕见病目录》，103种药物在中国上市，涉及47种罕见病；其中73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病。这其中不乏百万级别的罕见病药物，如治疗法布雷病的药物阿加糖酶α注射用浓溶液就被纳入了2021年国家医保目录。
据2023医保目录初审名单，百万一针的CAR-T疗法药物阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液，以及今年2月刚刚获批的乳腺癌药物注射用德曲妥珠单抗(商品名：优赫得)均出现在名单之中。阿基仑赛注射液曾在2021年的医保目录初审名单之中，但并未成功进医保，此次是二次冲刺。
医保局方面曾表示，有一些价格较为昂贵的明显超出基本医保保障范围的药品通过了初步形式审查，仅表示该药品符合申报条件，获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还需要经严格评审程序，然后独家药品需谈判、非独家药品需竞价，只有谈判或竞价成功后才能被纳入目录。
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