【制药网 产品资讯】高氨血症是一种罕见病，是由尿素循环或尿素循环以外的代谢旁路特异性酶缺陷所引起的以血氨水平异常升高、中枢神经系统功能障碍为主要表现的代谢障碍综合征。这类疾病通常与酶活性缺乏以及肝功能严重受损等原因有关，发病以后容易伴随着兴奋、烦躁、性格改变等症状。目前，高氨血症患者仍存在未被满足的临床需求。
近日，有好消息传来：远大医药9月12日公告，公司自主研发的用于治疗罕见病高氨血症的药品——卡谷氨酸分散片(安维得®)已于日前正式获得国家药监局批准上市，将有利于帮助儿童或成人患者降低血氨水平，改善或预防神经系统损伤。
据了解，卡谷氨酸分散片是Recordati集团全资子公司Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治疗药物，该药起初被FDA批准作为标准护理疗法的辅助疗法，治疗NAGS缺乏症引起的急性高氨血症，以及用于NAGS缺乏症引起的慢性高氨血症的维持治疗。2021年1月，FDA又批准了卡谷氨酸分散片的新适应症，辅助标准治疗方案，用于儿童和成人患者丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)所致急性高氨血症的治疗。此外，该产品已经在欧美等多个国家和地区上市，并被纳入FDA的孤儿药品目录。
2023年6月27日，国家药监局药品审评中心(CDE)公示，新药卡谷氨酸分散片获批，该药由Recordati集团中国全资子公司锐康迪(北京)医药有限公司申报，可用于治疗甲基丙二酸血症引起的高氨血症和丙酸血症引起的高氨血症。此次远大医药获批的安维得则是国内头个获批的卡谷氨酸分散片仿制药，将给我国相关患者带来新的治疗选择。
罕见病是指患病率很低、很少见的疾病，多数罕见病是慢性严重性疾病，通常会危及生命。罕见病患者通常会面临诊断难、治疗难、用药难等困境，目前全球确定的罕见病病种近7000种，影响全球3亿人次。近年来，为了提高罕见病患者的生存质量，我国在罕见病政策方面不断加强，包括出台了《罕见病诊疗指南(2019年版)》、《关于加强罕见病管理保障罕见病患者用药需求的通知》、《临床急需药品临时进口工作方案》等政策，进一步激励药企加大罕见病药物研发，同时加快罕见病获批上市速度，满足罕见病患者的治疗需求。
2023年以来，除了卡谷氨酸分散片以外，还有多款罕见病药物获批上市。例如，近日，有好消息传来，阿斯利康的依库珠单抗(eculizumab)注射液(商品名：舒立瑞)®在中国获批第三个适应症，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。
不过，新药研发不易，罕见病新药从研发到获批上市更是存在重重挑战。今年6月12日，嘉和生物港交所公告就显示，其罕见病产品杰诺单抗注射液(GB226)用于治疗复发╱难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的新药上市申请未获国家药品监督管理局批准。受此影响，该股当日收盘物收1.78港元/股，跌了1.11%。该股从年初至今跌幅约为33%。
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