【制药网 产品资讯】近期，Fierce Pharma发布了2023年美国昂贵药物的排名，其中有7款药物每剂费用超百万美元，它们分别是CSL Behring，uniQure用于治疗血友病B的Hemgenix、蓝鸟生物用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良的Skysona以及用于治疗输血依赖性地中海贫血的Zynteglo、诺华用于治疗脊髓性肌萎缩的Zolgensma、Chiesi Farmaceutici用于治疗瘦素缺乏的Myalept、Eiger BioPharmaceuticals用于治疗早衰综合征和早衰样核纤层蛋白病的Zokinvy、Y-mAbs Therapeutics用于治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤的Danyelza。
7款超百万美元的药品中，罕见病药物占了主要部分，罕见病因患者人数少、药品研发成本高，药物价格普遍比较昂贵。
例如，CSL Behring，uniQure用于治疗血友病B的Hemgenix，血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病，可分为A型血友病和B型血友病两种类型，均由相应的凝血因子基因突变引起。其中，B型血友病系由凝血因子IX缺乏导致。这类患者的血小板无法凝集，时刻面临着很高的出血风险，严重者可危及生命。2022年11月22日，HemgenIX经FDA批准上市，用于治疗18岁及以上的B型血友病患者。这款药物是全球头款血友病基因治疗药物，定价为350万美元。
脑肾上腺脑白质营养不良是一种x连锁隐性遗传代谢性疾病，也是目前已知的一种罕见病，是由位于X染色体上的ABCD1基因突变引起的，该突变导致极长链脂肪酸(VLCFA)无法正常代谢，从而造成神经系统中白质的逐渐丧失和肾上腺皮质的退化。蓝鸟生物的基因疗法Skysona于2022年9月获批上市，主要用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展，定价为300万美元。
β-地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，其病理生理学机制之一是无效造血，因而导致患者不健康红细胞的产生及正常红细胞数目的减少。蓝鸟生物β-地中海贫血基因疗法Zynteglo于2022年8月获批，定价为280万。
诺华每剂费用高达225万美元的Zolgensma，适应症为脊髓性肌萎缩，该病起源于中枢神经系统，是一种罕见的常染色体隐性遗传病。患者表现为进行性的肌无力、肌萎缩，全年龄段人群均有可能发病，严重时可能威胁患者生命安全。诺华开创性基因替代疗法Zolgensma，已在全球40多个国家获批上市，被证明可用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。
再比如，Chiesi Farmaceutici的Myalept每年需花费126万美元，所针对的也是一种罕见病——瘦素缺乏。瘦素是一种重要的激素，有助于控制代谢过程。受到全身脂肪代谢障碍困扰的人整个身体几乎没有脂肪组织。Myalept于2014年2月获得FDA批准上市，用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏症，这是头个获批用于治疗该罕见疾病的药物，因其无可替代性，Myalept价格也因此不断上涨，年费用已突破百万美元。
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