【制药网 产品资讯】 2023年4月，美国和欧盟各有1款新药获批，分别为渤健的Tofersen(商品名：Qalsody)和Akebia制药的Vadadustat(商品名：Vafseo)。
4月25日，渤健(“Biogen”)公布了公司针对ALS遗传病因开发的Qalsody(tofersen)，获FDA批准用于治疗患有超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。
资料显示，Qalsody可治疗由SOD1基因突变驱动的ALS。正常的SOD1蛋白对细胞(包括神经元)具有保护作用。然而，突变后的SOD1具有毒性，并且与ALS患者经历的运动神经元进行性丧失有关。该药物是一种反义寡核苷酸，一种由与信使RNA结合的DNA或RNA小片段组成的药物，通过与SOD1 mRNA结合实现SOD1 mRNA降解，从而实现SOD1蛋白合成减少。
据悉，Tofersen 是由Ionis开发的，Biogen根据合作开发和许可协议从Ionis获得了tofersen的许可。该药物作为针对ALS遗传原因的批准治疗方法，主要是基于在健康志愿者中进行的临床1期试验、剂量爬坡的临床1/2期试验、VALOR临床3期试验以及开放标签扩展(OLE)试验结果；另外，也包含了最近12个月VALOR与OLE试验的整合结果。
业内表示，Qalsody是基于生物标志物批准的ALS治疗，将进一步推动ALS的创新药物开发。根据数据显示，2022年全球ALS 治疗市场销售额达到了3亿美元，预计2029年将达到5.2亿美元，年复合增长率(CAGR)为8.1%(2023-2029)。
而4月在欧盟获批的药物是Akebia制药的Vadadustat(商品名：Vafseo)。4月25日，Akebia Therapeutics宣布，欧盟委员会(EC)已授予其口服HIF-PHI抑制剂Vafseo (vadadustat)上市许可，用于治疗接受慢性维持性透析的成人慢性肾脏疾病(CKD)相关的症状性贫血。该批准适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。截至目前，vadadustat已在32个国家获得批准。
资料显示，Vadadustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)，旨在模拟高海拔条件下身体对缺氧的生理效应。在高海拔情况下，身体对氧气稀缺的反应是提高缺氧诱导因子(HIF)的生成。HIF会调控铁元素的动员和促红细胞生成素(EPO)的产生来刺激血红细胞的生成，从而改善氧气运输。
据悉，该项批准是基于一项综合开发计划的数据，该计划包括7500多名患者，其中包括vadadustat治疗成人透析患者CKD相关贫血的全球3期INNO2VATE临床计划。在针对接受透析成年患者的两项INNO2VATE研究中，vadadustat均达到了主要和关键的次要疗效终点，通过基线与主要评估期(第24至36周)和次要评估期(40至52周)之间血红蛋白(Hb)的平均变化来衡量，vadadustat对darbepoetin α(一种血红细胞刺激剂)无劣效性。Vadadustat还达到了INNO2VATE研究的主要安全终点，定义为在首次发生重大不良心血管事件时，vadadutat与对照药的非劣效性。
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