【制药网 产品资讯】肌萎缩侧索硬化症(ALS)也被称为“渐冻人症”，这是一种进行性神经退行性疾病，主要是由运动皮质上运动神经元和脊髓及脑干下运动神经元损伤造成。公开数据显示，全球ALS的发病率(每年新增病人比例)为1.9/100000，而患病率(现有病人占总人口比例)则为4.5/100000。但受限于当前科技水平，ALS患者面临的治疗选择非常有限。
近日有好消息传来，美国FDA宣布批准Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)上市，用于ALS，这一创新疗法将为“渐冻人症”患者带来新的治疗选择。
据了解，Relyvrio是两种药物苯丁酸钠(sodium phenylbutrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延长神经细胞的生存率。临床前试验表明，这两种药物联用的协同效应明显。FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。
不过这款创新疗法获FDA批准上市的历程可谓一波三折。今年3月，FDA咨询委员会以6：4的投票结果，表示临床数据尚不支持这款疗法的有效性。
随后，Amylyx公司递交了对临床试验数据的进一步分析以及来自其它临床试验的支持数据。FDA通知Amylyx，将AMX0035的PDUFA日期延长至2022年9月29日，以便有更多时间审查AMX0035临床研究数据的额外分析。
今年6月份，Amylyx Pharmaceuticals宣布，加拿大卫生部已批准Relyvrio(商品名Albrioza)有条件上市，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。
9月，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会(PCNSDAC)以7:2的投票结果赞成该公司在研药物AMX0035的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。PCNSDAC的投票结果总体支持这一疗法获得FDA批准。如今这款药物终于成功上市，将给患者带来福音。
据了解，Relyvrio在加拿大的售价约为16.3万美元。有分析预计，Relyvrio的患者人数相对较少，但其销售或比较强劲。假设其定价与加拿大的售价相似，Relyvrio的销售额可能达到每年8亿美元左右的峰值。预计到2023年，该药销售额将达到5.45亿美元。
除了Relyvrio以外，还有多个ALS新药向FDA递交了上市申请。比如，2022年7月26日，Ionis Pharmaceuticals和Biogen共同宣布，FDA已接受反义疗法Tofersen用于治疗超氧化物歧化酶1肌萎缩侧索硬化症(SOD1-ALS)的新药申请(NDA)。FDA同时授予其优先审评资格，PDUFA日期定于2023年1月2 5日。
值得一提的是，tofersen同样面临着关于其数据质量的问题。此前，tofersen治疗ALS的Ⅲ期未达到主要终点，但Biogen认为，在生物活性和临床功能的多个次要终点和探索性测定中发现了有利于tofersen的趋势。而且，早期启动tofersen治疗可导致SOD1-ALS患者运动功能、呼吸功能、肌力和生活质量的多个指标下降较少。
此外，tofersen还有一项III期试验(NCT0485698)正在进行中，针对尚未发展成ALS的SOD1突变患者，即探索tofersen的ALS预防作用。tofersen究竟能否获批ALS适应症，还需要持续关注。
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