【制药网 政策法规】 药品创新应关注患者需求，充分探索临床价值，但目前创新研发上仍存在一些不足。据了解，为落实以临床价值为导向，以患者为核心的研发理念，促进抗肿瘤药科学有序的开发，11月19日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》(以下简称《指导原则》)，指导原则自发布之日起施行。
《指导原则》明确指出，抗肿瘤药物的研发，从研发立题、到开展临床试验设计，都应从患者需求出发，而不仅仅是患者反馈的收集和量表的开发。业内表示，此次《指导原则》的出台，激起市场非常大的反响，在一定程度上「挤掉」了创新药的估值泡沫。
据了解，《指导原则》共有五大部分，除了背景介绍、总结与参考文献的展示外，着重明确了药企要在「确定研发立题」、「临床试验设计」上，要体现患者需求。
其中，从确立研发立题来看，《指导原则》不仅需要药企倾听患者声音，也需要加强机制研究、提高精准化治疗、关注患者治疗需求的变化、从而不断改善药物的安全性和治疗体验与便利性。
如《指导原则》中提出“新药研发应以为患者提供更优(更有效、更安全或更便利等)的治疗选择作为更高目标”，明确指出了“‘对照药’是体现新药临床价值的基础”，“应该关注阳性对照药是否反映和代表了临床实践中目标患者的最佳治疗选择”。
再如针对儿童用药方面，增加了“鼓励研发单位开发针对儿童的剂型，尤其是低龄儿童，需考虑其吞咽能力及口味等”；针对老年人群，增加了“考虑到老年人肝肾功能的退化，建议研发单位在对其所开发的药物在肝功能/肾功能对 PK的影响有所掌握的前提下，进行老年人群用药的临床开发，确保老年人群的安全性。”
业内表示，正式发布的《指导原则》在大方向上与7月2日发布的征求意见稿相比，没有发生太大变化，除了措辞更加严谨和准确之外，“效率”到“效能”等表述的变化，也体现了对肿瘤药研发的高效、高质、高安全性的要求。
《指导原则》无疑将提振真正具备创新精神企业的研发热情。那些拥有资金优势的创新药企，致力于Me better和First in class药研发的药企，以及拥有丰富临床试验经验的头部CRO(医药研发外包企业)企业或将从中受益。“头部CXO公司凭借技术平台与申报经验优势，有望在此条件下，增加订单数量。”有机构如是表示。
但同时，这一文件的发布，进一步明确了创新的定义，意味着，那些临床价值不高的新药，将会被退回或增加审批难度，相关企业投资或将「打水漂」。《指导原则》的正式出台，将要求药企创新能力更强。
据了解，目前中国药物研发存在同质化竞争严重的问题，新药研发呈现me too、me follow为主的研究远远多过first in class或best in class类型的研究的特点。而《指导原则》对抗肿瘤药的研发提出了更高的要求，这将加大药企新药开发的难度，打击“伪创新”。有业内人士表示，此次《指导原则》或能够降温“me too”创新药行业。
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