【制药网 市场分析】根据美国FDA公布的消息，2020年3月FDA批准3款创新药物，分别是赛诺菲公司的Sarclisa，Recordati公司的Isturisa，以及百时美施贵宝公司的Zeposia。
事实上，从3月3款孤儿药获批，可以看出目前罕见病药物市场正热潮涌动。而从FDA近年来批准的众多罕见病药物数量也可以明显发现，对于罕见病药物市场的关注度正变得越来越高，诸多药企正在加码这一领域。有数据显示，仅2019年FDA批准的49款创新药中，用于治疗孤儿病的药物就占44%，而2020年至今已批准的11款创新药中有5款是孤儿药。
这意味着，近年来罕见病用药研发已成为新药研发的主战场。实际上，当前诸多药企加码这一领域，都是由于看好其在政策利好下，未来市场的发展前景。有数据显示，2018年罕见病用药市场规模为 1310 亿美元，并以12.3%的年复合增长率快速增长，预计到2024年，罕见病用药市场规模将达到2420亿美元。罕见病用药市场增速是同时期非罕见病用药市场增速(6%)的两倍，预计到2024年，罕见病用药在处方药市场中的占比将初次突破20%。
随着罕见病用药市场热度居高不下，越来越多的罕见病用药(孤儿药)进入临床Ⅱ、Ⅲ期研发阶段，多个国家和地区市场成熟，年获批罕见病用药数量也开始显著增长。受此影响，近年来我国也开始陆续推出降低罕见病用药进口关税、加速罕见病用药审评审批、将罕见病用药纳入医保等政策，不断激发国内药企的研发动力，以解决罕见病患者用药难题。
据悉，自2018年起，我国就开始陆续出台相关政策，鼓励和支持罕见病药物市场发展。例如，2018年5月，国家卫生健康委、科技部、工信部等五部门联合印发了《第1批罕见病目录》，121种疾病被列入罕见病目录，我国对罕见病的管理逐渐加强。2019年2月国家决定对头批21个罕见病药品和4个
原料药实行降税优惠。
目前，多项政策的落实，极大地改善了罕见病患者“病无所医、医无所药、药无所保”的窘境，也增强了国内药企加大对罕见病用药研发投入的信心。并且在政策支持下我国现已诞生了北海康成、应诺医药、北京科信必成等一批罕见病用药研发企业。
总的来说，随着国家政策对罕见病用药的扶持逐步强化，中国罕见病治疗药品研发会引起越来越多制药企业的重视，未来将会有更多企业把握孤儿药研发的重大机遇，加入孤儿药研发布局中，从而惠及更多罕见病患者。
热门评论