【制药网 企业新闻】为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立的孤儿药资格认定，美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)为新药开发提供一系列的激励。其中，孤儿药资格认定是FDA针对罕见病治疗药物的特殊认定，旨在为那些病患人群少、市场需求低、研发成本高的药物提供政策支持和激励。通过孤儿药资格认定，药物研发企业可享受税收减免、临床试验费用补助等优惠政策，从而推动更多罕见病治疗药物的研究与开发。
2024年5月30日，万德邦公告，公司全资子公司万德邦制药公司于2024年5月28日收到FDA的认定函，石杉碱甲用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)获得FDA授予的孤儿药资格认定。
据介绍，新生儿缺氧缺血性脑病是由脑组织缺氧和脑血流量减少引起的一种新生儿脑损伤疾病，目前治疗方式包括支持疗法、控制惊厥、治疗脑水肿、亚低温治疗等。
万德邦的产品石杉碱甲主要作用机理为乙酰胆碱酯酶抑制，同时具有抗炎、抗氧化应激与神经保护等作用，适用于良性记忆障碍，提高患者指向记忆、联想学习、图像回忆、无意义图形再认及人像回忆等能力，对痴呆患者和脑器质性病变引起的记忆障碍亦有改善作用，亦用于重症肌无力的治疗。
目前，万德邦石杉碱甲
原料药与石杉碱甲注射液已上市销售，石杉碱甲控释片已进入临床试验阶段。
对于本次石杉碱甲治疗新生儿缺氧缺血性脑病适应症获得FDA孤儿药资格认定，公司表示是继石杉碱甲用于重症肌无力获得FDA孤儿药资格认定，及治疗新生儿缺氧缺血性脑病适应症获得FDA“罕见儿科疾病”药物资格认定后的又一重要进展，本次认定将有助于加快公司药品国际化战略布局。
同时，公司将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。
近年来，随着利好政策支持孤儿药研发，药企研发热情高涨，助推整个孤儿药市场规模不断扩大。据预测，2019年至2024年，全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长，增速约为非孤儿药市场的两倍，至2024年，该市场规模将达到2420亿美元。
孤儿药获得认证，对于万邦德的国际化战略布局无疑是一大推动力。而在国际化方面，实际上，早在2018年公司就切入医疗器械领域，在国际化方面进行持续深入的布局。据了解，公司的骨科器械相关产品早已通过FDA及欧洲CE认证，面向全球市场销售；医疗设备及医院工程集成服务则聚焦南非及南部非洲地区市场；一次性无菌医用高分子器械拥有12亿支/年的产能，各类注射器进入了国内集采市场，公司还在积极开展面向国际市场的自有品牌业务。
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