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浅析我国罕见病用药市场面临的机遇以及挑战

来源:制药网
2019/12/30 10:02:0733143
  【制药网 市场分析】罕见病具有诊断难、治疗难、治疗费用昂贵的特点,并且由于患病人数少、市场需求小、研发成本高,罕见病治疗药严重缺乏。根据世界卫生组织的定义,世界上已经发现的罕见病有7000多种,但有治疗方案的却不到10%。在此背景下,各国对治疗罕见病的孤儿药研发提供了优惠政策,孤儿药市场取得巨大的发展。
 
  EvaluatePharma发布的《Orphan Drug Report 2019》报告指出,孤儿药市场2018年有1310亿美元的销售额,预计到2024年达到2420亿美元。
 
  中国约有1680万的罕见病患者需要救治,有些病一年治疗费要一两百万,给患者带来严重的负担。近年来国家越来越关注罕见病患者,重视罕见病防治工作,以及减轻患者负担。2018年5月,国家5个部门发布一批罕见病目录,共包括121种病种,其中在大陆有药可治的有53个病种83个药品,但也有21种疾病面临境外有药、境内无药的状况。
 
  2019年,共计18个病种、29种药物进入国家医保目录。对于需要终身用药的罕见病患者而言,将会减轻一些药费负担。
 
  12月29日,第二批国家组织药品集中采购和使用正式启动。按照集中采购工作安排,2020年1月17日将开标产生拟中选结果,全国各地患者将于明年4月用上第二批集中带量采购中选药品。第二批国家组织药品集采选择了33个品种,覆盖糖尿病、高血压、抗肿瘤和罕见病等治疗领域,涉及100多家医药生产企业。根据各联盟地区报送的数据,此次采购量基数为124亿片(袋/支)。据悉,此次集中采购的目的是降低药品价格,也将大大降低罕见病患者的负担。
 
  今年2月份,国家还建立了罕见病的诊疗网络,全国324家医院加入了罕见病的诊疗网络。罕见病患者可以根据病情情况去寻找适合诊疗的医院。
 
  可以看到,罕见病用药市场将在众多的支持下不断成长。值得一提的是,我国孤儿药研发压力依然巨大。一方面是市场小、风险高,企业无利可图,往往缺乏研发积极性;另一方面,新药研发面临诸多困难,包括基础研究相对薄弱,转化能力不足;在罕见病方面的研究经验少;临床试验开展困难等。
 
  对此,业内建议,我国需建立完善孤儿药研发相关的激励政策和措施,同时在我国现行医疗保障制度下,医保资金有限,罕见病患者的经济负担还需要继续减轻。另外当前行业形势下,政策方面的细则需要,保护孤儿药研发企业的实际利益。罕见病小众药品或可借鉴短缺药品定点生产的策略,解决患者用药可及性问题。
 
  而对于孤儿药研发企业而言,需要积极主动参与,推动我国罕见病政策的建立和完善,同时找到适合自身发展的那条道路。业内认为,对于传统医药企业来讲,未来涉足罕见病领域,提供有临床价值的产品或也是一条升级转型之路。

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