【制药网 行业动态】传奇生物正在从传统自体CAR-T向下一代细胞治疗技术跨越，近日，公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已许可其在研体内CAR-T疗法LB2501的研究性新药(IND)申请。这是已知头个获得FDA IND许可的双靶点体内CAR-T。
LB2501是一种研究性体内CAR-T疗法，设计为直接在患者体内生成CD19/CD20双靶向嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤，包括B细胞非霍奇金淋巴瘤。
从已披露的信息来看，LB2501的早期数据具备几个关键特征。一，起效快，输注后患者体内很快能检测到CAR-T细胞的扩增和B细胞的清除；二，安全性可控，在无淋巴清除的前提下，CRS和ICANS的发生率和严重程度都在可接受范围内；三，疗效信号积极，在多线治疗失败的复发难治患者中观察到了明确的肿瘤缓解。
此次 IND 许可将进一步推进传奇生物的体内细胞工程化平台建设。据悉，6月，当传奇生物宣布将在EHA年会上以新突破口头汇报形式头次公布其在研的体内CD19/CD20双靶向CAR-T细胞疗法LB2501初步临床数据后，公司股价更是单日大涨42.22%。
自体CAR-T以更具“通用化”解决方案，掀起了产业布局的热潮。目前国内已有百余家企业在布局体内CAR-T，跨国药企头部纷纷通过授权引进或并购方式强势切入该赛道。如阿斯利康10亿美元收购了EsoBiotec，艾伯维21亿美元收购了Capstan，BMS 15亿美元收购了Orbital，礼来更是在两个月内花了近100亿美元连收Orna和Kelonia两家……有数据显示，过去两年，全球大药企在这个赛道的投入接近200亿美元。
国内药企除了传奇生物外，还有不少药企也在积极布局体内细胞治疗赛道。如2026 年 9 月，《新英格兰医学杂志》发表济因生物的 1 期临床研究数据，报道了慢病毒载体体内 CD19 CAR-T 疗法(JY231)治疗难治性神经系统自身免疫病的初步结果，为这一传统治疗手段匮乏的领域带来全新突破。
艾博生物自主研发的ABO2203是一款靶向CD19×CD3的体内TCE(in vivo TCE)疗法，在自身免疫病和淋巴瘤患者中展现突出疗效：3例继发性ITP患者首月即达完全缓解并维持至6个月；淋巴瘤高剂量组客观缓解率(ORR)与完全缓解率(CR)均达100%，且未观察到细胞因子释放综合征(CRS)或免疫效应细胞相关神经毒性(ICANS)。近期机构研报指出，该疗法通过mRNA-LNP在体内持续表达双特异性蛋白，跳过体外制备环节，兼具标准化生产、组织靶向和多靶点拓展优势。该产品以首付5.75亿美元、总额最高78亿美元的价格授权给诺华，这也验证了in vivo TCE技术平台的临床价值与商业化潜力。
传奇生物 LB2501 拿下全球头个双靶点体内 CAR-T 的 FDA IND 许可，有望把 “体内成药”从实验室概念推到可商业化验证的关键拐点。该药品计划中的美国1/2期研究将评估LB2501的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。该批准代表公司通过创新体内细胞工程开发下一代CAR-T疗法战略的进展。据悉，传奇生物当前核心产品BCMA CAR-T Carvykti今年前三季度收入19.64亿美元，同比增长47.4%，增长势头依然强劲。
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