【制药网 行业动态】体内CAR-T疗法不仅流程简化，疗效也有望更好，副作用或更少。作为一种前沿技术，体内CAR-T有望从根本上解决现有CAR-T疗法的痛点。据悉，针对体内CAR-T领域，国内外已经有不少药企正在积极加码布局。
如石药集团近日宣布，其自主研发的体内CAR-T产品——SYS6055注射液，已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准在中国开展临床试验。该产品通过慢病毒载体在体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞，为复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤患者提供了新的潜在治疗选择。
SYS6055注射液是国内获批进入临床试验阶段的体内CAR-T产品。与传统体外制备的CAR-T疗法相比，它通过创新的慢病毒载体技术，旨在实现体内直接生成CAR-T细胞，从而在治疗成本、可及性和即时性方面展现出潜在优势。本次获批的临床适应症为复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤。此外，该产品也具备用于治疗其他CD19阳性的B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病的潜力，临床开发价值显著。
此外，根据梳理，体内CAR-T赛道迎来收购与融资热潮，如2025年8月吉利德旗下Kite以3.5亿美元收购了开发in vivo CAR-T疗法的私营生物技术公司Interius BioTherapeutics。据悉，此次收购其通过整合Interius的体内集成平台，补充了Kite在细胞治疗的管线。这种方法可以直接在患者体内产生CAR-T细胞，并通过将DNA插入患者的基因组中提供更持久和持久的治疗效果。与需要细胞采集、工程化和再融合的传统CAR-T疗法不同，Interius的创新、现成但个性化的方法旨在通过单次静脉输注提供，消除了清淋预处理和复杂细胞处理的需要。
6月艾伯维以21亿美元收购了一家体内CAR-T公司Capstan Therapeutics。据悉，Capstan的核心在于其开创性的靶向脂质纳米颗粒(tLNP)平台技术。该平台专为体内(in vivo)细胞工程设计，能够利用RNA载荷(如mRNA)精确递送至特定细胞类型，进而对表达CD8的细胞毒性T细胞进行重新编程。Capstan开发了核心管线CPTX2309，一种利用靶向脂质纳米颗粒(tLNPs)进行RNA递送的体内抗CD19 CAR-T疗法候选药物，具有潜力，目前正处于I期临床阶段，主要开发用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。
3月阿斯利康也曾出手，以10亿元美元收购比利时一家体内CAR-T公司EsoBiotec，拿下其ENaBL慢病毒平台和进入临床的ESO-T01。据悉，EsoBiotec专有的工程化纳米抗体慢病毒(ENaBL)平台重新定义了过继细胞疗法。ENaBL利用高度靶向的慢病毒向特定的免疫细胞(如T细胞)传递基因指令，对这些细胞进行编程，使其能够识别并摧毁肿瘤细胞，用于癌症治疗，或者识别并摧毁自身反应性细胞，有可能用于免疫介导疾病的治疗。这种方法使得细胞疗法能够通过简单的静脉注射来实施，且无需进行免疫细胞清除。
不到半年，三大头部企业砸出超30亿元美元投向体内CAR-T，足以看出该赛道的含金量。再看国内市场，也有不少药企积极融资布局。有数据统计，2025年国内体内CAR-T相关融资总额超过20亿元人民币。如致力于体内CAR-T的锋寻生物，其成立仅半年便完成近6000万元的种子轮及天使轮融资，据悉，该公司去年底宣布，其自主研发的体内CAR-T核心产品进入临床前关键阶段，其中针对血液瘤的候选药物GI-001将于近期启动IIT(研究者发起的临床试验)。
进入2026年，融资热潮仍在继续，如2026年2月2日，微滔生物宣布完成A轮融资，据悉，该公司源自沙砾生物体内CAR-T平台分拆，聚焦靶向LNP递送系统开发的in vivo CAR-T疗法，用于治疗血液瘤及自身免疫疾病。该技术可直接在患者体内T细胞中表达CAR蛋白，无需体外细胞采集、扩增及清淋预处理，从而解决传统自体CAR-T疗法成本高、周期长、毒性大三大痛点。项目有望推动细胞治疗向标准化、现货型药物转型，提升临床可及性。
体内CAR-T跳过了体外基因改造和扩增步骤，直接在患者体内生成和激活CAR-T细胞，其无论是在生产周期、安全性还是可及性方面，或都具有优势。凭借优势，体内CAR-T有望逐步重构细胞治疗产业格局。当前，体内CAR-T赛道的竞争已全面展开，国内外药企的竞速布局，既是技术创新的比拼，也是产业实力的较量。未来，随着临床研究的不断深入和技术的持续成熟，体内CAR-T有望打破传统疗法的局限，开启新篇章。
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