【制药网 产品资讯】血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要分为血友病 A(凝血因子 VIII 缺乏)和血友病 B(凝血因子 IX 缺乏)两类。有数据显示，我国现有血友病患者约 14 万人，患者因凝血功能障碍，会出现自发性或轻微外伤后出血不止的情况，反复关节出血可导致关节畸形和残疾，严重影响生活质量。据悉，针对这一重大疾病领域，近日我国迎来好消息。
近日，国家药品监督管理局发布消息显示，通过优先审评审批程序附条件批准江苏贝捷泰生物科技有限公司申报的注射用波米泰酶α(商品名：博佳凝)上市，用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5个Bethesda单位(BU)的先天性血友病A或B成人患者的出血治疗，其上市为相关患者提供了新的治疗选择。
资料显示，注射用波米泰酶 α(STSP-0601)活性成分是从圆斑蝰蛇毒液中纯化而成的凝血因子 X 激活酶，采用了独创的作用机制。与传统治疗药物不同，波米泰酶 α不依赖于凝血因子 VIII 或 IX，而是直接激活凝血共同通路中的关键因子 —— 凝血因子 X(FX)，使其转化为 FXa，从而绕过被抑制物阻断的上游凝血通路，快速启动凝血过程实现止血。这一机制从根本上解决了抑制物导致的常规治疗失效问题。
根据关键 IIb 期临床试验结果，波米泰酶 α 用于伴抑制物血友病 A 或 B 患者的出血按需治疗，展现出了显著的疗效和良好的安全性。值得一提的是，波米泰酶 α 对血友病 A 和血友病 B 患者均有效，且不受抑制物滴度高低的影响，覆盖人群更广。
血友病是一种严重的遗传性出血性疾病。据悉，针对这一领域，国内药企正在积极加强创新药研发。除了上述产品外，上海莱士的SR604注射液则能够实现特异性结合并抑制APC的抗凝活性，帮助患者重建凝血平衡，在血管损伤部位实现精准靶向止血，从作用机制上避免了血栓风险。临床试验数据显示，SR604 安全性优异，治疗相关不良事件发生率极低，年化出血次数可减少90%以上。相较于现有非凝血因子类治疗方案，SR604每4至8周皮下注射0.4 mg /kg，有望为多种罕见出血性疾病提供一种具有高度差异化的治疗选择。
此外，2025年4月，国家药监局还通过优先审评审批程序批准上海信致医药的波哌达可基注射液(商品名：信玖凝)上市，用于治疗中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞(主要是肝细胞)，从而表达FIX。该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。
如今本土企业通过自主突破，不断加速创新成果转化。放眼长远，血友病创新研发浪潮仍在持续。国产新药落地将不仅减轻患者经济与身体负担，更彰显我国罕见病生物医药的自主研发硬实力。随着创新药普及、医保与商业保险配套完善，血友病患者终将迎来新的希望。
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