【制药网 行业动态】RNA编辑通过精确改变RNA分子上的特定碱基，与癌症、神经系统疾病、自身免疫病等多种重大疾病密切相关，正成为具潜力的新型生物标志物宝库和药物干预靶点。当下全球RNA编辑赛道开始蓬勃崛起，药企也积极加码布局。
近日，礼来与Ascidian Therapeutics便达成研究合作及许可协议，共同开发针对未公开单基因肾病的RNA外显子编辑疗法。根据协议，礼来获的Ascidian的RNA外显子编辑技术针对未公开肾脏疾病靶点的独家、特定靶点权利。Ascidian有资格获高达19亿美元款项，包括预付款、开发和商业里程碑付款及全球商业销售的分级特许权使用费，且保留独立或与其他伙伴探索肾脏领域其他靶点的权利。
据悉，目前已发现超过60种遗传性疾病会影响肾脏，当今美国有超过350万人患有严重的遗传性肾脏疾病。这些疾病通常由大基因或具有异质性突变的基因引起，现有技术难以应对。Ascidian的RNA外显子编辑器通过利用细胞天然的RNA剪接机制重写RNA——无需修饰基因组或引入外源酶——旨在兼具基因疗法的持久性，同时显著降低直接DNA编辑和基因替代疗法在这些疾病中相关的风险。该技术专为应对大基因或具有高突变多样性的基因而设计，拓展了基因药物的边界。
除了国外市场外，国内药企也积极布局。崭晴生物今年4月宣布完成数百万元人民币天使轮融资，募集资金将主要用于核心产品RE-seq™(RNA Editing Sequencing)平台的持续优化、推进科研服务及转化医学产品的市场拓展，以及准备IVD产品注册申报。
资料显示，崭晴生物是国内专注于RNA编辑组学技术开发与应用的科技型企业。公司致力于破解RNA编辑这一关键转录后调控机制在临床转化中长期面临的高通量、标准化检测技术缺位难题，为疾病机制探索、新型生物标志物发现及药物靶点开发提供系统性解决方案。公司自主研发出专注于RNA编辑检测的高通量测序解决方案——RE-seq™平台。该平台从底层原理重构，包含三大核心技术模块：高保真无偏性建库体系，从源头降低背景噪音；Spike-in内标绝对定量体系，实现跨样本、跨批次的可比性分析；多维RNA编辑负荷评估指标，从位点、基因至通路层面提供全景式生物学解读。
辉大基因依托CRISPR/Cas13技术打造多款RNA编辑疗法，公司开发的HG202的新药临床试验申请(IND)已获得美国FDA批准，用于新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)。HG202是头个进入临床阶段的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法，也是针对湿性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的临床阶段RNA靶向治疗。
时夕生物是一家靶向 RNA 编辑技术开发针对危害人类健康尚无有效常规治疗手段的创新药物研发公司。公司拥有 RNA 治疗平台，包括基于自主知识产权的 ADAR 底物编辑库的 RNA 单碱基编辑设计平台、RNA 片段剪切工具以及 AI 筛选 ATOMIC 平台。借助这些创新技术，公司能够突破传统小分子和抗体药物的局限，解决移码突变疾病、单点突变遗传疾病、代谢等大适应症及肿瘤免疫疾病等关键治疗难题，同时避免 DNA 层面基因编辑治疗引起的不可逆脱靶安全风险。
RNA编辑技术凭借核心优势，将破解传统基因治疗的诸多痛点，是医疗领域的创新突破口。随着技术持续迭代、临床成果不断落地，RNA编辑将在罕见病、慢性病、肿瘤等领域释放巨大临床价值，成为生物医药产业新一轮增长的核心引擎。
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