【制药网 行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站5月7日公示，2款创新药拟纳入优先审评品种，来自默克雪兰诺(北京)医药研发有限公司、合源生物科技股份有限公司。
其中默克拟纳入优先审评的品种为氢溴酸尼罗司他片(Nirogacestat)，拟适应症为本品用于需要系统性治疗的进展性韧带样纤维瘤病(也称为硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病)的成人患者。
纤维瘤(硬纤维瘤)作为一种罕见软组织肿瘤，具有局部侵袭性强、易复发等特点。虽然不发生远处转移，但术后复发率高达77%，且常导致疼痛、功能障碍等严重问题。从作用机制来看，Nirogacestat作为一种选择性小分子γ-分泌酶抑制剂，通过抑制Notch信号通路激活，阻断促进纤维瘤生长的关键生物学过程。
据悉，2025年10月21日，默克宣布OGSIVEO(nirogacestat)用于治疗需系统治疗的进展性硬纤维瘤成人患者的III期DeFi试验长期疗效与安全性数据在《临床肿瘤学杂志》发表。基于2024年12月最终数据截止期分析，持续接受OGSIVEO治疗长达四年的患者，肿瘤缩小程度加深，客观缓解率提升，症状控制效果稳定，安全性特征与早期分析一致。DeFi试验长期随访数据显示，客观缓解率动态增长，肿瘤缩小幅度持续扩大，患者报告结局早期改善且长期维持。OGSIVEO长期安全性数据与主要分析一致，常见不良事件发生率和严重程度在治疗第二至四年间呈下降趋势。
此外，合源生物拟纳入优先审评的品种为纳基奥仑赛注射液，拟适应症为儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。
据悉，纳基奥仑赛注射液作为获得临床试验许可治疗AIHA的CAR-T产品，已相继在血液肿瘤及自身免疫性疾病领域多个难治适应症中展现突破性治疗效果。其已获得国家药监局批准上市，用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤等血液肿瘤，成为中国同时覆盖白血病和淋巴瘤两大疾病领域的上市CAR-T产品。同时其在自免免疫性疾病领域也已获得3项注册临床试验IND许可。
除以上产品外，江苏睿源生物的RY_SW01细胞注射液于4月30日拟纳入优先审评，拟适应症为弥漫型系统性硬化症。康希诺吸附无细胞百(五组分)白破联合疫苗于4月28日拟纳入优先审评，拟适应症为接种本品后，可使机体产生免疫应答，用于预防百日咳、白喉、破伤风。
优先审评是我国药品审评审批改革的核心举措，旨在加快具有重大临床价值、解决未满足医疗需求的创新药上市节奏。此次默克、合源生物两款新药拟纳入优先审评，既是跨国药企与本土企业创新成果的集中体现，也是我国药监部门加快临床急需药物可及性的重要实践。随着审评审批提速，这些创新药物将更快抵达患者手中，并将进一步激发医药产业创新活力。
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