【制药网 产品资讯】阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为CD55(衰变加速因子，DAF)和CD59(反应性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管内溶血、潜在造血功能衰竭及血栓形成倾向。因其发病率/患病率低，PNH已被纳入国家《第一批罕见病目录》。近日，在PNH，多家药企迎来新进展。
其中，恒瑞医药近日公布，富马酸立康可泮(HRS-5965)胶囊的药品上市许可申请获国家药监局受理。该产品是一种补体因子B抑制剂，可抑制补体介导的血管内外溶血反应，提升血红蛋白水平。
据悉，富马酸立康可泮此次申报上市，是基于一项在既往6个月稳定使用C5补体抑制剂治疗后仍贫血的PNH患者中评价富马酸立康可泮胶囊的有效性和安全性的多中心、单臂、开放Ⅲ期临床试验。主要终点为血红蛋白水平≥12g/dL的受试者比例。研究结果表明，富马酸立康可泮胶囊在提高血红蛋白水平、避免输血、改善疲劳等方面疗效显著。
此外，翰森制药近日发布公告称，自主研发的1类新药HS-20152注射液获中国国家药品监督管理局(NMPA)签发的药物临床试验批准通知书，拟开展用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症的临床试验。作为自主研发的1类新药，HS-20152临床试验的启动，有望为PNH治疗领域增添了新的力量，也彰显了国内药企在罕见病药物研发领域的持续投入与突破。
罕见病虽“罕见”，但患者的需求不应被忽视。有数据显示，PNH全球年发病率约1-2/100万人，在中国推测为1/10万人。约77%患者在20岁至40岁的青壮年阶段发病。反复的贫血、输血与血栓风险，不仅消耗着身体，也改变了患者的生活轨迹。PNH作为一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见病，其治疗需求长期未被充分满足，而恒瑞医药、翰森制药等国内药企的新进展，有望打破治疗困境，彰显我国罕见病药物研发水平的提升。从补体因子B抑制剂的上市申请，到新型1类新药的临床试验获批，每一步突破都凝聚着科研工作者的努力，也承载着万千PNH患者的希望。
如今，随着医学技术的不断进步和药企的持续发力，PNH患者将迎来新的希望。未来，期待更多药企投身罕见病药物研发，推动更多创新药物落地，让每一位罕见病患者都能获得及时的诊断和有效的治疗，重新拥抱健康人生。
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