【制药网 行业动态】近日，美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价与研究中心发布 2025 年新药审评年度报告。报告显示，2025年有46款新药获批，其中包括多个头次获批的药物。
如生物技术公司Stealth的线粒体靶向治疗药物Forzinity™(elamipretide HCl，盐酸伊拉米肽)获FDA批准上市，用于改善体重至少30公斤(约66磅)的巴特氏综合征成人及儿科患者的肌肉力量。这是头个获批治疗巴特氏综合征的药物，也是头个获批的靶向线粒体的治疗药物。
巴特氏综合征是一种非常罕见的X连锁遗传性疾病，主要影响男性。该疾病是由tafazzin基因突变引起的，该突变导致心磷脂(一种对线粒体功能起重要作用的磷脂)水平降低。其特征是线粒体异常，导致运动不耐受、肌肉无力、虚弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。Forzinity是一种线粒体心磷脂结合剂，旨在通过靶向作用于线粒体内膜并与心磷脂可逆结合来改善线粒体结构和功能。该药目前还正在开发用于治疗原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性。
全球生物制药公司优时比(UCB)的KYGEVVI (脱氧胞苷与脱氧胸苷)获FDA批准上市，用于治疗胸苷激酶 2 缺陷症(TK2d)的成人及发病年龄在 12 岁或更早的儿科患者。
TK2d 是一种超罕见且危及生命的遗传性线粒体疾病，特征为进行性(随时间加重)的严重肌无力(肌病)，此前除对症支持治疗外无获批药物。KYGEVVI采用了创新性的“代谢旁路”疗法，是由doxecitine和doxribtimine组成的嘧啶核苷组合药物，这两种成分能够绕过失效的TK2酶，直接补充线粒体DNA合成所急需的底物——脱氧胞苷和脱氧胸苷，使其融入骨骼肌线粒体DNA，从而修复TK2d患者受损的线粒体功能。
勃林格殷格翰的Jascayd(nerandomilast)获FDA批准上市，用于治疗成人特发性肺纤维化(IPF)。新闻稿指出，这是10多年来美国头次批准用于IPF的新疗法。
特发性肺纤维化(IPF)会影响肺部气囊(或肺泡)周围的组织。当肺组织变得厚实僵硬时，就会发生IPF。随着时间的推移，这些变化会导致永久性肺瘢痕(纤维化)，使呼吸更加困难。常见的症状是呼吸急促和咳嗽。Nerandomilast是一种口服磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制剂，具有抗纤维化和抗炎症的双重作用。通过抑制PDE4B，该药物可降低特发性肺纤维化(IPF)中过度表达的促纤维化生长因子和炎症细胞因子的表达。
此外，2025年获FDA批准的新药中还包括低级别浆液性卵巢癌、弥漫性中线胶质瘤、特定突变型非小细胞肺癌等多个罕见肿瘤领域的新药。业内表示，这批新药的获批，将为广大罕见病患者带来了生存与康复的希望，并将进一步推动罕见病治疗领域的持续发展。数据显示，2025 年获批的新药中，有 23 款获得了孤儿药资格认定，占比一半。
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