【制药网 产品资讯】wAIHA是一种罕见的自身免疫性血液疾病，患者体内的致病性免疫球蛋白 G(IgG)自身抗体错误地附着并破坏红细胞，导致严重贫血、极度疲劳，并显著增加发病和病亡风险。近日在该疾病治疗领域迎来好消息。
8月24日强生宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准公司的IMAAVY(nipocalimab-aahu)用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)。这是头个获批专门用于wAIHA的疗法。
据悉，IMAAVY于2025年4月还获批用于治疗全身型重症肌无力(gMG)。此外，该药在风湿性疾病、Sjögren综合征、系统性红斑狼疮以及母胎疾病(如胎儿和新生儿溶血病)等领域正在推进临床研究。公司已将nipocalimab定位为“一个产品中的管线”，预计峰值销售额可超过50亿美元。
wAIHA是一种罕见但致命的自体抗体驱动疾病，数据显示，全球每年每10万人中约有1至3例新发病例，患病率约为八千分之一。虽然患者群体不大，但是数十年来始终没有一款获批的特异性药物。强生的MAAVY作为一款免疫选择性FcRn阻断剂，它通过阻断新生儿Fc受体来减少致病性IgG自身抗体。
此次FDA批准主要基于 II/III 期 ENERGY 研究(NCT04119050)的积极结果。该研究共随机入组 115 例受试者，主要终点为持续性血红蛋白应答，次要终点包括第 24 周 FACIT 乏力量表较基线的均值变化，以及糖皮质激素剂量变化等。
在wAIHA领域，还有多家药企也在积极开发中。如赛诺菲于今年2月宣布，FDA已授予rilzabrutinib(瑞扎布鲁替尼)突破性疗法认定，用于治疗温型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)。该产品是一种口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，有望通过多重免疫调节恢复免疫平衡，成为治疗多种罕见免疫介导或炎症性疾病的有效新药。FDA授予rilzabrutinib突破性疗法认定，是基于正在进行的开放标签2b期LUMINA 2研究的数据。该研究评估了口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂rilzabrutinib在wAIHA患者中的疗效、安全性和药代动力学。研究结果显示，rilzabrutinib治疗可带来持久的血红蛋白反应，且该反应在长期随访中得以维持。基于这些结果，赛诺菲启动了3期LUMINA 3试验。
在中国，和黄医药于今年4月宣布，索乐匹尼布(sovleplenib)用于治疗既往至少对糖皮质激素治疗反应不佳的成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)的患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理，并获纳入优先审评。资料显示，索乐匹尼布是一种开发用于治疗自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶(「Syk」)抑制剂。
展望未来，随着更多临床数据积累、注册审批推进，以及药物可及性政策落地，wAIHA 患者有望摆脱过去 “缺药可用” 的困境，迎来属于罕见血液病的靶向治疗新时代。
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