【制药网 行业动态】小核酸药物作为具有高度特异性的寡核苷酸分子，可准确靶向并沉默相关致病基因，通过调控基因表达，治疗疾病。相比小分子药，具有用药频次低、靶点丰富等优势。据悉，近年来很多药企积极加强小核酸药物领域的布局，并迎来新突破。
如阳光诺和1月21日公告，在研小核酸药物ABA001获国家药监局临床试验受理，拟申报适应症为高血压，标志着阳光诺和在小核酸药物领域迈出关键一步。
ABA001属化药1类创新药，拟用于原发性高血压治疗，有望实现季度甚至半年给药一次，显著优于现有日服药物。资料显示，该产品采用GalNAc共价偶联技术，将siRNA精准导入肝细胞，特异性降解AGT mRNA，从而“关闭”RAAS系统升压开关；非临床数据显示，单次皮下注射即可在动物模型产生快速、持续降压效果，且安全性良好。
国内研发管线的快速扩容，构筑起产业发展的坚实基础。数据显示，近年来，小核酸药物的研管线也在加速增长，截至2025年10月，中国小核酸药物研发管线超过120种，其中一大批处于临床申请/临床1期阶段，占全球近500种研发管线的24%左右。
再如瑞博生物作为国内专注小核酸药物的企业，已有7款自研产品进入临床，建立三大核心技术平台：RiboGalSTAR™(肝靶向)、RiboPepSTAR™(肝外靶向)和RiboOncoSTAR™(肿瘤)，实现研发流程模块化与可扩展化。其核心产品RBD4059是全球进展快的靶向FXI的siRNA药物，具有长效抗凝与低出血风险优势，正推进全球同步开发。
信达生物在小核酸领域的布局思路也日渐清晰起来。如2025年11月10日，其宣布了自圣因生物引进的siRNA药物IBI3016的头次人体临床Ⅰ期研究的主要结果，该结果在2025年美国心脏协会(AHA)科学会议数字化壁报专场展示。IBI3016表现出初步的降血压效果和较好的安全性。
此外，国内包括恒瑞医药、君实生物等药企均纷纷进入小核酸领域，形成梯队化发展格局。而放眼全球，小核酸药物市场正逐步进入商业化兑现期。有数据预测，到2033年，市场规模将增长至467亿美元。根据相关数据统计，2025年全球小核酸领域发生23起代表性BD交易，潜在总金额超364.73亿美元，较2023年增长逾300%，反映MNC对该赛道的高度渴求。如诺华是其中活跃的企业之一，构建起覆盖RNAi、ASO等多种技术类型的完整布局。
随着企业的加码布局，小核酸药物正开启新纪元。国内药企凭借扎实的研发积累与灵活的布局策略，有望在全球赛道中占据重要地位。未来，随着更多产品进入临床后期及商业化阶段，小核酸药物将为患者带来更优的治疗方案。
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