【制药网 行业动态】近年来，国内小核酸药物领域投融资活跃。有数据统计，2025年全年披露13起投融资事件，明确披露的融资金额合计超过30亿元。继2025年之后，今年国内小核酸药物领域投融资热度仍在升温。
据悉，中美瑞康近日便宣布完成超2亿元新一轮融资，本轮融资将主要用于加速RAG-17(渐冻症)、RAG-01(膀胱癌)等核心管线的临床推进，推动RAG-18(杜氏肌营养不良症)及代谢领域项目进入临床IND，并升级saRNA/siRNA双模态平台与肝外递送系统。
资料显示， RAG-17(针对肌萎缩侧索硬化，ALS)，是进入临床的CNS小核酸药物。作为一款SCAD™递送的SOD1靶向siRNA，它的核心价值在于用更优的疗效与安全性，解决现有ASO疗法的痛点。此前I期单次给药数据显示，高剂量组给药90天后脑脊液SOD1蛋白降幅接近60%，150天时反映神经损伤的血浆神经丝轻链蛋白(NfL)降幅超80%；整个研究中未观察到剂量限制性毒性与严重不良事件，所有治疗相关不良反应均为轻度。
RAG-01是通过偶联递送技术在肿瘤领域完成临床概念验证的saRNA疗法。其通过膀胱灌注给药，依托LiCO™平台递送saRNA激活抑癌基因p21，同时借助双链RNA的免疫佐剂效应激活肿瘤微环境，形成“细胞周期阻滞+免疫激活”的双重作用机制。目前该项目已获得FDA快速通道认证，国内Ⅱ期临床将于今年四季度启动。
RAG-18通过低频静脉注射给药，依靠LiCO™平台将saRNA递送至全身肌肉组织和心脏，通过激活Utrophin蛋白代偿抗肌萎缩蛋白的功能，是一款覆盖所有突变类型的通用型DMD疗法。该产品将在2027年完成IIT研究并推进正式IND，逐步拓展至更多神经肌肉疾病适应症。
完成新一轮融资后，中美瑞康将进入“平台验证后蓄势爆发”的关键窗口期。资料显示，作为全球RNA激活(RNAa)技术的企业，中美瑞康跳出同质化赛道，构建"基因激活+基因沉默"双模态技术体系：针对蛋白表达不足的疾病，通过saRNA上调内源性基因表达；针对致病基因过表达的疾病，以siRNA实现特异性沉默，形成覆盖双向基因调控的完整工具箱。
除了中美瑞康外，今年上半年还有不少布局小核酸药物的国内企业也获得巨额融资。如先衍生物3月完成1.5亿元A轮融资，其融资资金将主要用于推动核心小核酸产品管线的临床开发、加速肝外递送等关键技术平台的持续优化，并进一步扩充临床前产品布局、核心团队建设。资料显示，先衍生物聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发，在代谢及心脑血管、免疫与慢性炎症等领域建立了小核酸新药管线，旨在开发具有潜在小核酸新药。
临床阶段的小核酸药物研发企业炫景生物3月也完成超2亿元Pre-A轮融资，资金将主要用于推进公司核心小核酸药物的临床研究和管线开发，进一步巩固其在小核酸药物领域的创新优势。炫景生物专注于具有自主知识产权的小核酸药物研发，针对多种难治性疾病的临床需求，布局全球创新治疗方案，此次融资将助力其加快从实验室到临床的转化速度，为后续产品上市奠定坚实基础。
专注于眼科创新小核酸药物开发的浥眸生物于6月完成数千万元人民币天使+轮融资，融资资金将主要用于公司核心管线 YM-101 的临床试验推进及后续临床开发工作，同时支持更多后续管线的持续研发，加快候选管线的临床前验证、工艺开发与临床申报。据悉，该公司此前已完成由复容投资旗下复旦大学生物医药转化基金(简称“三复基金”)领投公司天使轮融资，并在此轮中继续加注支持。早期融资的连续完成，标志着浥眸生物在眼科小核酸药物研发、肝外组织靶向递送以及临床转化方面进入新的发展阶段。
小核酸药物即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸。作为生物医药前沿领域，核酸药物正推动着新一轮制药革命。数据显示，在全球范围内，已有超20款小核酸药物获批上市，获批适应症以遗传性罕见病为主，同时覆盖眼科疾病、心血管疾病等疾病领域。展望未来，伴随着资本的持续赋能、自研技术的不断成熟以及临床管线的密集推进，国产小核酸药物将逐步实现管线上市、产品出海的目标，在全球竞争格局中占据更重要的席位。
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