【制药网 产品资讯】作为制药头部，诺华在创新药领域收获不断。近日公司迎来双喜临门，两款创新药物分别在中国和美国获批上市，为患者带来新的治疗希望。
其中，11月24日，诺华公司宣布，FDA已批准Itvisma(onasemnogene abeparvovec)用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1(SMN1)基因突变的脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童、青少年及成人患者。
根据公开信息，Itvisma的活性成分与诺华脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma相同，Zolgensma在美国被批准用于治疗两岁以下的SMA患者。Itvisma为头个可用于这一广泛患者群体的基因替代疗法，业内表示，它的上市意味着这不仅仅是一种药物，更是基因治疗时代的试金石。
该疗法通过一次性鞘内注射提供功能性人类SMN1基因，以实现SMN蛋白持续表达，从而从遗传根源上改善SMA症状。其剂量固定，不随年龄或体重调整，可减少长期用药负担。tvisma获批是基于3期研究STEER及3b期研究STRENGTH的数据。临床结果显示，接受治疗的患者在运动功能方面实现统计学显著改善，并在52周内维持稳定。
据悉，新疗法的批发价为259万美元(约合人民币1800万元)，而Zolgensma的批发价为210万美元(约合人民币1500万元)。分析指出，当前全球基因治疗市场正处于从概念验证走向规模化商业化的拐点。全球基因治疗市场规模有望在未来5—10年内保持年均20%以上的增速。
除了Itvisma外，11月25日，诺华(Novartis)宣布其重磅创新药瑞米布替尼片(Remibrutinib)正式获得中国国家药监局(NMPA)批准，用于治疗慢性自发性荨麻疹(CSU)。
CSU并非小众疾病。数据显示，CSU在全球及中国的患病率约为1%，这意味着中国有超过1000万的潜在患者群体。另有数据显示，2024年中国荨麻疹治疗市场规模超过了 110 亿元。
而瑞米布替尼是一款高选择性、共价结合的口服BTK抑制剂。在慢性自发性荨麻疹(CSU)的发病机制中，肥大细胞和嗜碱性粒细胞的活化是导致瘙痒和风团的关键，而BTK正是调控这些细胞释放组胺和炎症介质的核心“开关”。瑞米布替尼通过阻断BTK通路，从源头上抑制了瘙痒介质的释放。
据悉，瑞米布替尼不仅仅是荨麻疹药物，诺华已将其布局在重症肌无力、化脓性汗腺炎、多发性硬化(MS)等多个高难度赛道，且均已进入临床三期。
接连两款创新药物获批上市，标志着诺华在免疫疾病和神经肌肉疾病治疗领域的重大突破。据悉，作为全球制药头部，诺华管线布局以“应对专利悬崖+构建未来增长极”为核心主线，通过战略并购、技术平台强化与管线优化，构建差异化竞争优势。一方面公司激进并购补位，近三年累计投入超170亿美元收购Anthos、Regulus等企业，重点强化心血管、肾病、神经科学及肿瘤领域；另一方面公司动态优化管线，砍掉低潜力项目，集中资源推进AGT siRNA降压药、CD19 CAR-T等创新疗法。
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