【制药网 产品资讯】干燥综合征是一种累及多种外分泌腺体为主的慢性炎症性自身免疫病，主要表现为口、眼干燥症，还可累及呼吸系统、消化系统等外分泌腺。随着医学研究的不断深入，一些创新药物的研发有望为患者带来新的希望，其中荣昌生物自主研发的泰它西普(商品名：泰爱 ®)备受瞩目。
9月9日，荣昌生物宣布，公司自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普(商品名：泰爱®)用于治疗干燥综合征的上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式受理。
资料显示，泰它西普是由荣昌生物自主研发的双靶点融合蛋白，通过同时抑制B淋巴细胞刺激因子(BLyS)和增殖诱导配体(APRIL)与 B 细胞表面受体结合，阻止 B细胞异常分化和成熟，有效减轻机体的病理性免疫反应。此次的申报是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究，该研究旨在评价泰它西普用于治疗干燥综合征患者的有效性和安全性。8 月 13 日，荣昌生物宣布该研究达到方案设计的临床试验主要研究终点。
据悉，受此消息影响，9月9日，荣昌生物盘中大涨，截至9月9日11:30午间收盘，公司上涨15.16%，报107.10元，成交量17万手，成交额17.95亿元。
目前，泰它西普的干燥综合征适应症已获美国FDA授予的快速通道资格并获准在美国开展Ⅲ期临床试验，治疗系统性红斑狼疮(SLE)、类风湿关节炎(RA)、全身型重症肌无力(gMG)三个适应症已先后在国内上获批市。
根据梳理，在干燥综合征治疗药物研发领域，除了泰它西普，还有其他颇具潜力的创新药。如强生公司在2024年11月宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Nipocalimab(尼卡利单抗)突破性疗法认定，用于治疗成人中度至重度干燥综合征。
突破性疗法认定得到了多中心、随机、安慰剂对照、双盲2期DAHLIAS试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04968912)数据的支持，该试验评估了Nipocalimab对血清呈抗Ro60和/或抗Ro52 IgG抗体阳性的原发性干燥综合征成人患者的安全性和有效性。
资料显示，Nipocalimab是一款研究性靶向新生儿Fc受体(FcRn)单克隆抗体，可阻断FcRn并降低循环免疫球蛋白G (IgG)抗体的水平。目前，该药物正在研究用于治疗其他各种疾病，包括胎儿和新生儿溶血病、温热型自身免疫性溶血性贫血、全身性重症肌无力、胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症以及慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病。
再如诺华公司近期也宣布，公司开发的ianalumab(VAY736)用于活动性干燥综合征成人患者的III期临床试验取得积极结果。两项试验均达到了主要终点，显示其针对疾病活动性具有统计学意义的显著改善。这些结果支持ianalumab作为一种具有双重作用机制(B细胞清除和BAFF-R抑制)的药物，有望成为针对干燥综合征患者的靶向治疗方案。
资料显示，作为一种新型的全人源单克隆抗体，ianalumab 的独特之处在于其双重作用机制。它能够通过 B 细胞耗竭(ADCC)以及抑制 BAFF-R 介导的 B 细胞功能和存活信号，双向靶向 B 细胞。这一独特的作用机制使其在多种 B 细胞驱动的自身免疫性疾病治疗中展现出广阔前景，涵盖免疫性血小板减少症(ITP)、系统性红斑狼疮(SLE)、狼疮性肾炎(LN)等。
有数据显示，我国干燥综合征的患病率为 0.3%-0.7%(约 420-980 万人)，且呈上升趋势。目前全球范围内针对干燥综合征患者的治疗手段均为对症状的控制，尚无有效的治疗手段，存在巨大未满足的临床需求。随着泰它西普、nipocalimab等创新药物的突破，有望为攻克这一疾病带来了曙光。随着这些药物研发进程的推进，相信在不久的将来，干燥综合征患者将拥有更多、更有效的治疗选择，从而改善生活质量，减轻疾病痛苦。
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