【制药网 行业动态】2025年8月7日消息，据报道，知情人士透露，由于大型制药公司持续寻求交易以缓解迫在眉睫的专利悬崖问题，诺华已向专注于罕见病的生物技术公司阿维蒂生物科学(AavantiBio)提出收购意向。
据悉，诺华一直在评估对阿维蒂的收购出价，该公司目前市值43亿美元，诺华在最近几周明确表达了收购兴趣。诺华这一举措旨在扩充其针对罕见遗传疾病的药物研发管线。不过，相关人士指出，鉴于目前双方的讨论尚处于早期阶段，最终能否达成交易仍存在较大不确定性。他们还提醒，可能会有其他竞购者参与角逐，或者谈判随时可能破裂。截至目前，诺华和阿维蒂双方均拒绝就此发表评论。
公开资料显示，阿维蒂生物科学是一家在罕见病治疗领域发展迅速的生物技术公司。虽然相比一些大型药企，其规模或许相对较小，但其在特定的细分领域——罕见遗传疾病治疗方面，具备独特的技术优势与研发实力。公司致力于利用前沿的基因疗法技术，针对那些因基因缺陷导致的罕见病进行深入研究与药物开发。其研发团队由一批在基因治疗、分子生物学等领域经验丰富的专家组成，这些专业人才为公司的技术创新与产品研发提供了坚实保障。
在针对罕见遗传疾病的药物研发管线上，阿维蒂生物科学取得了一系列积极的进展。以杜氏肌营养不良症(DMD)为例，这是一种由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而引发的罕见遗传病，患者因抗肌萎缩蛋白缺失或缺陷，肌肉在收缩过程中会出现慢性损伤与炎症发作，严重影响肌肉再生。阿维蒂生物科学的SGT-003项目是一项极具潜力的下一代腺相关病毒(AAV)基因疗法，该疗法创新性地运用亲肌肉衣壳蛋白(AAV-SLB101)，将专有的神经元型一氧化氮合酶(nNOS)微肌萎缩(microdystrophin)蛋白成功递送至肌肉中，为DMD患者带来了新的希望。公司计划在2023年中提交新药临床试验(IND)申请，若申请获批，预计在2023年底便启动病患招募工作。
在弗里德赖希共济失调症(Friedreich’sAtaxia，FA)的治疗研究方面，阿维蒂生物科学的AVB-202项目同样表现突出。FA是由编码frataxin的FXN基因中出现三联核苷酸重复扩增所致，这种基因变化使得frataxin蛋白水平显著降低，进而导致铁在组织中大量积累，对心脏和大脑等具有高能量需求的细胞造成严重影响，致使患者神经系统逐渐遭到破坏，运动功能出现严重困难。AVB-202作为处于临床前阶段的AAV候选基因疗法，已经在小鼠与非人类灵长类的三项动物模型研究中，成功证实了其有效性，预计在2024年下半年，公司将提交AVB-202的IND申请。
针对因BAG3突变所引起的罕见心脏疾病，阿维蒂生物科学的AVB-401项目也在紧锣密鼓地推进中。这一临床前项目在公司与其他企业合并后，得到了持续的开发与深入研究。
除了上述项目，阿维蒂生物科学还在积极布局其他早期阶段的心脏项目，不断丰富自身的研发管线，为攻克更多罕见遗传疾病奠定了坚实基础。
那么，诺华为何要瞄准罕见遗传疾病治疗领域呢？从市场需求来看，尽管每种罕见病的患者群体相对较小，但全球范围内罕见病种类繁多，据业内统计，全世界约有7000种罕见病，影响着多达3.5亿人口，这一数字甚至超过了美国的总人口数。然而，目前这些患者面临着严重的医疗需求未得到满足的困境，大量罕见病患者仍无药可医。诺华作为全球有名的大型制药企业，一直将满足迫切的未被满足的医疗需求作为公司战略的基石，因此，罕见遗传疾病治疗领域自然成为其重点关注的方向。
在战略布局上，诺华一直致力于在全球医药市场保持优势地位。随着行业竞争的日益激烈，以及部分畅销药物面临专利到期的困境，即所谓的“专利悬崖”问题，诺华急需寻找新的业务增长点。罕见病药物市场由于其高技术壁垒、相对较少的竞争以及政策支持等因素，具备巨大的发展潜力。通过收购阿维蒂生物科学，诺华或能够快速扩充自身在罕见遗传疾病治疗领域的研发管线，增强在这一细分市场的竞争力，为公司的长期发展注入新的活力。
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