【制药网 产品资讯】近日，临床阶段生物技术公司 Senti Biosciences 宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其产品 SENTI - 202 孤儿药资格认定，用于治疗包括急性髓系白血病(AML)在内的复发 / 难治性血液恶性肿瘤。这一消息为那些在传统治疗中难以获益的患者带来了新的希望。
Senti Biosciences 致力于利用其专有的 Gene Circuit 平台开发下一代细胞和基因疗法。其创立的初衷是创造新一代更智能的药物，以创新性的方法攻克复杂疾病。公司汇聚了一批经验丰富的专业人士，在细胞和基因疗法开发方面具有深厚的技术积累。
SENTI - 202 作为该公司现成逻辑门控 CD33 或 FLT3 非 EMCN CAR - NK 细胞疗法候选产品，有着独特的设计思路。急性髓系白血病(AML)是一种极为棘手的血液系统恶性肿瘤，美国每年约有 20,800 人被新诊断为 AML，且 60% 的患者会在 12 个月内复发或死亡，患者的平均生存期仅为 5.3 个月，临床治疗需求远未得到满足。AML 细胞具有高度异质性，这使得传统治疗方法难以精准地靶向并清除所有癌细胞，同时还容易对健康细胞造成损害。SENTI - 202 则旨在克服这些难题，它能够选择性地靶向并清除表达 CD33 和 / 或 FLT3 的血液系统恶性肿瘤细胞，比如 AML 和骨髓增生异常综合征(MDS)，而对健康骨髓细胞予以保留。
目前，SENTI - 202 正在进行 1 期临床试验(NCT06325748)评估。从已公布的临床试验数据来看，结果令人鼓舞。在 2 期推荐剂量下，67%(2/3)的患者达到综合完全缓解(cCR)。在所有剂量水平的患者中，71%(5/7)的可评估患者表现出客观反应，57%(4/7)达到 cCR。尤为值得关注的是，所有 4 名达到 cCR 的患者均达到 MRD 阴性状态(可测量残留病灶阴性)，且最长缓解持续时间超过 8 个月并仍在持续。在安全性方面，该疗法表现良好，未报告剂量限制性毒性，且尚未达到最大耐受剂量。基于这些结果，初步推荐的 2 期剂量确定为 1.5x10⁹ CAR - NK 细胞，在淋巴细胞清除化疗后，以 28 天为一个周期，在第 0、7、14 天进行注射。
FDA 的孤儿药资格认定旨在推动针对罕见疾病或病症(在美国影响少于 200,000 人的疾病)的药物开发。获得这一认定，Senti Biosciences 将有资格享受一系列激励政策，例如税收抵免、临床试验的某些 FDA 费用豁免，以及药物获批后可能获得七年的市场独占权等。这不仅为 SENTI - 202 的后续研发提供了有力支持，也进一步验证了该公司利用基因回路克服 AML 异质性和保护健康细胞的创新方法的潜力。
Senti Biosciences 相关人士表示，SENTI - 202 作为复发 / 难治性 AML 的潜在治疗选择，持续展现出令人振奋的前景。复发 / 难治性 AML 存在着显著未满足的治疗需求，SENTI - 202 获得孤儿药资格认定，进一步证实了其新方法的价值，也凸显了开发新的有效治疗方案的紧迫性。
展望未来，随着 SENTI - 202 临床试验的推进，期待这款创新疗法能够为复发 / 难治性血液恶性肿瘤患者带来切实的临床获益，改变这部分患者的治疗困境和预后。同时，Senti Biosciences 在基因电路技术上的探索和突破，也有望为细胞和基因疗法领域带来新的发展思路，推动更多创新疗法的诞生。
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