【制药网 产品资讯】环形RNA是一类共价闭合的单链RNA分子，主要由mRNA前体的外显子反向剪接而成。近年来的研究发现，环形RNA普遍表达，并具有区别于线性mRNA的生成加工、转运代谢及功能发挥途径与调控规律。据悉，近日，国内头个环形RNA疗法获得临床试验许可。
根据国家药品监督管理局药品审评中心网站2025年1月10日公示，上海环码生物医药有限公司(以下简称“环码生物”)自主研发的环形RNA药物-HM2002注射液获得临床试验许可，用于治疗缺血性心脏病(Ischemic Heart Disease ，IHD)。这是头个获得NMPA临床试验许可的环形RNA生物制品。
根据环码生物公开资料介绍，HM2002注射液是一种创新的环形RNA(circRNA)药物。临床前研究结果显示，在心肌梗死动物模型中，HM2002注射液能够促进血管再生，减少梗死和纤维化面积，显著改善心功能，有望为缺血性心脏病的治疗提供新的选择。
今年9月，环码生物宣布在接受冠状动脉旁路移植术(CABG)的缺血性心力衰竭患者中完成了HM2002注射液的经心外膜心肌注射给药。环码生物表示，这一突破性进展标志着环形RNA类药物正式迈入人体临床试验(first-in-human)的新阶段。这项头次人体研究是一项研究者发起的探索性研究(IIT)，试验的主要目标是初步评估在CABG手术中应用HM2002注射液的可行性与安全性，重点监测药物的治疗反应。
据悉，截至 2024 年 10 月，已完成全部患者给药，初步结果显示患者恢复状况良好，未出现药物相关不良事件。
业内表示，环状RNA是近10年才发现的RNA类型。与其他RNA的不同之处在于，它是一个封闭的圆环。有研究发现，环状RNA的数量是所有其他RNA总和的10倍以上。它们在几乎所有种类癌症的每个阶段，发挥着巨大的作用——从启动头一个致癌突变到转移，甚至使癌细胞对化疗产生抵抗力。
相关研究人员表示，环状RNA将在未来的癌症检测和诊断中发挥重要作用。环状RNA既可用作液体活检(如血液)中的癌症生物标志物，以帮助医生在核磁共振成像之前就知道癌症何时开始；又可作为一种全新疗法，通过增加或减少癌症中的特定环状RNA，使患有最难以治疗癌症(如脑癌和胰腺癌)的患者受益。
资料显示，环码生物是一家专注于环形RNA药物开发的创新型生物技术公司。该公司成立于2021年，其已经完成了多项关键环形RNA技术的开发。公司基于自主研发的多项关键技术，打造了全链条自主可控的环形RNA技术平台，构筑了完善的全球保护体系，为环形RNA药物开发扫清障碍。本次环码生物的HM2002注射液申报临床获得受理，意味着该产品有望于不久后在中国开展注册性临床研究，将来有望为缺血性心脏病的治疗提供新的选择。
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