【制药网 市场分析】有机构指出，当前行业投资重点正在向小核酸疗法倾斜，这些疗法包括小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)、微小RNA(miRNA)和适配体等。数据显示，目前全球共有108种小核酸药物进入临床研发阶段。
其中，赛诺菲自2011年以201亿美元收购Genzyme，收获了Lademirsen(RG-012)和米泊美生(mipomersen)两款药物，拉开了公司进军小核酸的序幕。
据悉，2025年1月7日，赛诺菲与Alloy Therapeutics宣布达成合作和许可协议，使用后者的 AntiClastic 反义平台开发用于中枢神经系统 (CNS)的新型基因药物，旨在跨越血脑屏障。根据协议条款，赛诺菲将向 Alloy 提供前期许可费和高达 2750 万美元的近期临床前里程碑付款；此外，Alloy还将有资格获得超过 4 亿美元的发现、开发和商业里程碑付款，以及合作产生的任何产品销售的分级版税。
资料显示，Alloy 是一家生物技术生态系统公司，其推出的AntiClastic™ ASO平台将主要序列的改进与核酸药物的新型空间构象相结合，由此产生的AntiClastic ASO候选物具有更好的效力，促进了对目标RNA的传递，最更大限度地减少了与非预期RNA目标和炎症反应的相互作用，从而获得了好的治疗指数。这个平台广泛适用于通过靶向CNS、肝脏、肌肉、眼球等部位表达的基因来治疗疾病。
根据数据统计，赛诺菲在小核酸领域公布局约十余款药物。且在小核酸领域，赛诺菲同样看好中国公司。如2022年7月，大睿生物宣布获得赛诺菲化学修饰和递送 siRNA 平台，以及四个未公开靶点临床前候选药物的全球独家授权。大睿生物旨在建立自有平台以开发创新核酸药物；大睿生物的核酸药物通过模块化及可编程模式的研发，主要针对代谢、中枢神经、眼科、肿瘤等疾病领域。
业内表示，小核酸药物具有高特异性、研发周期短、不易产生耐药性、效果持久、治疗领域广等优点，被认为是继化学小分子药物和生物抗体药物后的创新药3.0，具有较大的发展前景。根据数据显示，近年来，全球小核酸药物市场规模持续扩容，2022年接近40亿美元，预计 2030年该市场将达到 250 亿美元。
而中国小核酸药物市场在 2022 年预计约400 万美元，2025 年有望达到 3 亿美元以上，年复合增长率超 300%。分析人士表示，随着苏州瑞博生物、上海舶望制药等公司与跨国药企开展大规模合作，中国药企在小核酸药物领域也迎来崭新的发展机遇。
据悉，2024年初，瑞博生物与勃林格殷格翰达成总价20亿美元合作，共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸创新疗法。舶望制药与诺华就RNAi疗法达成两项独家许可合作协议，两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。
业内表示，小核酸药物正在成为国产创新药的下一个爆点。小核酸药物以近300%市场规模年复合增长率正吸引着君实生物、恒瑞医药、成都先导和悦康医药等国内药企加速入场。
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