【制药网 行业动态】当前小核酸药物已然来到商业爆发的前夜。有数据统计，2016年到2022年小核酸药物全球市场规模从0.01 亿美元增长至近38 亿美元，复合增长率达 295%，呈现井喷式发展。据预计2024年全球小核酸药物市场规模将会达到 86 亿美元。在小核酸药物领域，近日，2家小核酸企业达成合作，共同开发涵盖肌肉、中枢神经系统(CNS) 和肺部罕见遗传疾病的多个临床和临床前项目，数量多达13个，交易预计2025年初完成。
2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals(“Arrowhead”)宣布与 Sarepta Therapeutics(“Sarepta”)达成全球许可和合作协议。根据协议条款，Arrowhead 将获得 8.25 亿美元，其中包括 5 亿美元现金和 3.25 亿美元股权投资；以及与当前临床项目相关的近3亿美元的短期里程碑付款。接下来的五年内，Sarepta还将通过每年支付5000万美元的方式再支付2.5亿美元。此外，该协议还包括约100亿美元的未来里程碑付款。
资料显示， Sarepta专注于通过发现和开发RNA靶向疗法、基因疗法和其他用于治疗罕见疾病的基因治疗模式来帮助患者。目前，公司管线包括40多个处于不同开发阶段的项目，适应症涵盖包括神经肌肉，中枢神经系统和心脏病学在内的多个治疗领域。
公司表示，本次与Arrowhead将显著扩展Sarepta的中期和早期研发管线。根据协议，Sarepta将获得多个处于临床期、临床前及发现阶段的RNAi研发项目的全球独家权利，针对涉及肌肉、中枢神经系统(CNS)和肺部的罕见遗传病。
据悉，本次协议涵盖的临床阶段研发项目包括ARO-DUX4、ARO-DM1、ARO-MMP7、ARO-ATXN2。这些临床项目采用Arrowhead专有的靶向RNAi分子(TRiM)平台，该平台旨在将RNAi疗法递送至全身多种组织和细胞类型，以启动RNA干扰机制，并实现靶基因的快速、持久的敲低。
其中，资料显示ARO-DUX4旨在降低骨骼肌中DUX4蛋白的生成，目前正在进行针对面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的1/2期临床试验。ARO-DM1旨在靶向并抑制骨骼肌中的肌强直性蛋白激酶(DMPK)表达，针对1型肌强直性营养不良症(DM1)的1/2期临床试验正在进行中；ARO-MMP7旨在减少肺上皮细胞中基质金属蛋白酶7(MMP7)的表达，针对特发性肺纤维化(IPF)的1/2期临床研究正在进行；ARO-ATXN2旨在靶向中枢神经系统中的共济失调蛋白2(ATXN2)，预计在2024年底前启动针对2型小脑共济失调症(SCA2)的1/2期临床研究。
本次2家药企合作的临床前项目包括ARO-ATXN1、ARO-ATXN3、ARO-HTT。这些项目将利用Arrowhead的TRiM中枢神经系统递送平台，设计为皮下给药。其中ARO-ATXN1拟用于治疗1型小脑共济失调症(SCA1)，ARO-ATXN3拟用于治疗3型小脑共济失调症(SCA3)，ARO-HTT拟用于治疗亨廷顿病。
资料显示，Arrowhead是一家专注于RNAi技术的生物制药公司，致力于开发针对罕见遗传病的创新疗法。Arrowhead的TRiM™平台利用天然的RNAi机制，能够高效、持久地敲低靶基因的表达，从而治疗由基因突变引起的疾病。除了本次与Sarepta达成交易外，Arrowhead于近年来先后达成多笔合作。
分析人士指出，通过多年的发展，小核酸药物已突破成药瓶颈，发展逐步成熟并进入多个疾病领域。随着在药物递送技术上有更多突破，小核酸药物站在了应用爆发的转折点上。业内指出，当前小核酸药物也正在成为国产创新药的下一个爆点，如2024年开年以来，小核酸药物领域迎来超过 60 亿美元的合作项目。据悉，小核酸药物巨大的市场规模也吸引着国内君实生物、恒瑞医药、成都先导和悦康医药等药企加速入场。
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