【制药网 行业动态】孤儿药认定是指针对罕见病的预防、治疗和诊断而研发的药物所获得的特定资格认定。美国食品药品监督管理局(FDA)专门设立的孤儿药认定机制，对孤儿药的研发提供一系列政策支持，如加快审批、税收减免等。根据梳理，12月，多家药企公告，创新药获得FDA孤儿药认定。
其中根据12月28日消息，中国科学家团队自主研发、用于眼部肿瘤罕见病治疗的创新药物——核酸适体偶联药物(Aptamer Drug Conjugate，ApDC)，近日成功获得FDA孤儿药认定。
此次研发的ApDC药物主要针对葡萄膜黑色素瘤，此前主要依赖手术、放疗等传统方式，但通常会对眼组织造成不可逆损伤。作为智慧型药物，ApDC针对眼部罕见的恶性葡萄膜黑色素瘤、肝转移肿瘤等疾病，能够精准攻击癌细胞，副作用少，安全性高。
ApDC的创新点在于使用核酸适体这一靶向分子，准确锁定癌细胞并释放药物。实验结果表明，ApDC不仅能够高效抑制眼原位肿瘤生长，还能显著降低肝、肺、骨及脑部的肿瘤转移风险，展现出非常优异的抗肿瘤效果。
12月23日，盟科药业自主研发的抗感染新药MRX-5获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗非结核分枝杆菌 (NTM) 感染。
资料显示，MRX-5是一种新型苯并硼唑类抗生素，拟用于治疗分枝杆菌属，特别是由NTM引起的感染。该药物属于新型抗耐药NTM感染新药，对常见的NTM具有良好的抗菌活性，且在动物试验和人体试验中均显示出良好的安全性和药代动力学特性。此外，MRX-5具有相互作用少、不易耐药、可口服的特点，适用于长期服用以治疗慢性感染。
12月16日，中源协和发布关于全资子公司药物临床试验及获得美国FDA孤儿药资格认定的进展公告。
中源协和全资子公司武汉光谷中源药业收到国家药品监督管理局的批准，允许VUM02注射液用于治疗失代偿期肝硬化的临床试验，并同意按照变更后的方案开展Ib/II期临床研究。此外，VUM02注射液用于治疗急性移植物抗宿主病(aGvHD)获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，成为获得该认定的间充质干细胞产品。这是该药物获批的第二项孤儿药认定，第一项适应症为特发性肺纤维化。
VUM02注射液为中源协和自主知识产权的现货型细胞新药，治疗失代偿期肝硬化前期研究显示安全性、耐受性好并具有效性趋势。截至2024年10月，公司对该项目累计研发投入为人民币1,902.03万元。
12月10日消息，上海医药全资子公司上药睿尔自主研发的SRD4610用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。
资料显示，SRD4610是一种复方中药创新药，已在国内完成针对ALS的Ⅱ期临床试验。此次认定将加快推进临床试验及上市注册进度，并享受相关政策支持。
此外，12月3日消息，东北制药披露投资者关系活动记录表显示，其旗下公司鼎成肽源针对脑胶质瘤的 CAR-T 已经获得美国FDA孤儿药资格认定，并在准备中美两地的 IND 申请，计划通过授权合作的方式进入海外市场。
业内表示，孤儿药认定的获得，不仅是相关药物研发历程中的重要里程碑，也是对企业研发实力的认可。孤儿药认定针对符合条件的用于预防、治疗和诊断影响美国人群少于20万的罕见病的药物(包括生物制品)。《孤儿药法案》规定，获得孤儿药认定的申请人将获得税收优惠、减免某些临床试验费用、免除NDA/BLA申请费以及药品获批后七年市场独家销售权激励措施。这一认定将有助于加速相关创新药的临床开发和商业化进程。
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