【制药网 行业动态】11月28日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》发布，梗阻性HCM创新药心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥(通用名：玛伐凯泰胶囊)被纳入，让更多梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者有机会用上创新药物。
资料显示，肥厚型心肌病(HCM)可导致劳力性呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，以及心力衰竭、卒中、心脏性猝死(SCD)等急慢性并发症，严重影响患者预后和生活质量。业内指出，长期以来，梗阻性HCM治疗药物均为非特异性治疗药物，主要是减慢心率和抑制心肌收缩力，虽然能够带来一定程度的梗阻缓解，但由于该疾病的病理生理机制复杂，很难满足患者个体化治疗需求。此外，侵入性治疗对实施手术操作的医生和治疗机构均有较高要求，且存在并发症风险，患者接受度较低。因此，对于梗阻性HCM的治疗，临床上亟需行之有效的创新疗法打破这一僵局。
资料显示，玛伐凯泰心肌肌球蛋白抑制剂，可靶向HCM的核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能，有效改善梗阻性HCM患者症状和生活质量。
据悉，该药物于2022年获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)授予“突破性治疗药物”资格认证，次年将其纳入了优先审评，并在2024年4月24日在中国获批，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。
玛伐凯泰具有丰富的循证证据，其全球Ⅲ期临床研究EXPLORER-HCM证实了玛伐凯泰用于梗阻性HCM患者的有效性和安全性。此外，针对中国梗阻性HCM患者开展的中国Ⅲ期临床研究EXPLORE-CN显示，玛伐凯泰可显著降低中国梗阻性HCM成人患者Valsalva LVOT压差，改善LVOT梗阻。患者NYHA心功能分级、健康状况、心脏生物标志物以及心脏结构也得到改善，且总体耐受性良好。中国人群的临床研究证实，玛伐凯泰能够改善梗阻性HCM成人患者的左心室流出道梗阻，患者的临床症状、健康状态等也均观察到改善。
业内表示，新药和创新治疗方案的推陈出新，让梗阻性HCM患者有了更多的治疗选择，针对疾病病理生理机制的靶向治疗成为破局方向。但如何满足患者对创新药物长期治疗的需求，有效减轻患者疾病负担是亟需关注的问题。
业内表示，经过本次医保谈判，玛伐凯泰被纳入新版《医保目录》，成为了头款纳入国家医保目录的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，有望让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。其表示，期待玛伐凯泰纳入医保后，中国患者的长期治疗需求能够进一步得到满足，让获益患者能够持续获得创新药物，不因经济原因而放弃治疗，更大化治疗效果。
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