【制药网 产品资讯】“渐冻症”，又名“肌萎缩侧索硬化症(ALS)”，是一种罕见病。有数据显示，我国每年新增渐冻症患者约2.3万例。按照病程2到5年估算，目前全国的渐冻症患者约有6万-10万人，占全球渐冻症患者的10%-20%。可见国内渐冻症药物市场需求巨大。
据悉，渐冻症药物领域近日传来好消息，即10月8日，中国国家药监局(NMPA)公示，渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS，也被称为“渐冻症”)。
资料显示，SOD1是被发现的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突变引起的ALS约占所有ALS的2%，属于超罕见疾病。SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，中位生存期为2.7年，平均病程约为5年。患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下神经元同时受损。此次获批上市的托夫生注射液，是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。
据悉，2023年4月，托夫生注射液先在美国获批上市，也是目前一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物；2024年5月获欧洲药物管理局(EMA)批准用于ALS；2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症成人患者。
本次该药物在国内获批上市，将为国内渐冻症患者带来新的治疗选择。据悉，在托夫生注射液获批之前，中国获批用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉。
资料显示，利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物，可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安全且耐受性良好，但利鲁唑在ALS中的疗效有限。依达拉奉是一种自由基清除剂，具有抗氧化应激作用，对ALS效果不佳。业内表示，此次托夫生注射液在中国的获批上市，将开启包括中国ALS患者在内对因治疗的新时代。
渐冻症作为一种罕见病，治疗很困难，至今仍缺乏有效的根治手段。不过当前也有不少药企正在开展这类药物的研发。如2023年11月，士泽生物医药(苏州)有限公司研发管线临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品治疗渐冻症(肌萎缩侧索硬化症；ALS)获得美国食品药品监督管理局(FDA)认证授予孤儿药资格！成为中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格。
有业内人士指出，尽管当前国内外有诸多企业正在开展渐冻症药物的研发，但真正能获批上市的药物仍然不多。
业内人士指出，在创新药物研发的基础上，辅助治疗手段非常重要。如当患者出现严重的吞咽困难时，应尽早进行经皮胃造瘘术来保证营养供给。此外，呼吸功能减退时应尽早使用无创双水平正压呼吸机辅助通气。此外，适度康复锻炼、心理治疗，佩戴颈托、电动轮椅、眼动仪甚至电子喉(蔡磊曾试用了清华大学的研究成果改善了发音)、脑机接口等高端科学技术等辅助手段都在尝试更好地改善患者的生活质量。
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