【制药网 产品资讯】近期以来，国内有多款药物被国家药品监督 管理局药品审评中心拟纳入突破性治疗品种，涉及武田、恒瑞等药企。
SHR-1918注射液
9月9日消息，恒瑞医药传来捷报：近日，公司子公司北京盛迪医 药有限公司和苏州盛迪亚生物医药有限公司的SHR-1918注射液被国家药监局药审中心纳入拟突破性治疗品种公示名单。
公告介绍，SHR-1918注射液拟定适应症(或功能主治)：用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种罕见且严重的遗传性疾病，患 者由于低密度脂蛋白胆固醇受体(LDLR)的缺陷或缺失，导致低密度脂蛋白胆 固醇(LDL-C)在血液中积累，从而增加心脏病和卒中的风险。尽管目前临床已 有一些治疗方法，但许多患者仍然难以达到理想的血脂控制水平。
SHR-1918注射液是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)单克隆 抗体，通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的甘油三酯(TG)和LDL-C平。经查询，全球范围内同靶点药物有再生元公司的EVKEEZA®(evinacumabdgnb)获批上市，该产品2023年全球销售额约为8,100万美元。截至目前，SHR1918注射液相关项目累计已投入研发费用约1.2亿元。
按照相关规定，药审中心对纳入突破性治疗药物程序的 药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。
不过恒瑞也表示，药品研发容易受 到技术、审批、政策等多方面因素的影响，审评政策及未来药品市场竞争形势 等存在诸多不确定性风险，上述产品存在突破性治疗药物程序公示期被提出异 议的风险。敬请广大投资者谨慎决策，注意防范投资风险。
TAK-861
9月6日，国家药监局药品审评中心网站公示，武田(Takeda)TAK-861片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为发作性睡病1型(NT1)。TAK-861是一种口服食欲素受体2(OX2R)激动剂。
NT1是一种慢性、罕见的中枢神经系统过度嗜睡障碍，由于食欲素神经元的大量丧失，导致大脑和脑脊液中食欲素神经肽水平低下。NT1患者会出现过度白天嗜睡(EDS)、猝倒、夜间睡眠中断、入睡和醒来时的幻觉等症状。这些衰弱症状显著降低生活质量，并严重影响患者工作、生活和人际关系。
TAK-861旨在通过选择性刺激食欲素受体来解决NT1中的食欲素缺乏问题。激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。
此前的6月，武田宣布TAK-861在治疗1型发作性睡病的2b期临床试验中获得的积极结果。2b期试验的主要终点显示，在维持清醒测试(MWT)中，所有剂量组与安慰剂组相比，在推迟睡眠发生指标上均表现出统计学显著和具有临床意义的改善(p≤0.001)。改善在8周内持续保持。据悉，该2b期数据也支持了日前美国食品药品监督管理局(FDA)授予TAK-861治疗NT1中过度白天嗜睡的突破性疗法认定。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论